Kinderformularium

Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken.

Farmacokinetiek bij kinderen

De volgende kinetische parameters werden gemeten in week 1:

Leeftijdscategorie	Aantal patienten	Cmax (µg/ml)	Cl (ml/min/kg)	Vd (ml/kg)
1,4 tot 7,5 jaar	27	1,3 ± 0,8	2,4 ± 0,7	394 ± 423
5 tot 11 jaar	11	1,6 ± 0,7	2,7 ± 1,3	217 ± 109
12 tot 18 jaar	8	1,4 ± 0,3	2,8 ± 0,7	184 ± 38

Lichaamsgewicht	Aantal patienten	Cmax (µg/ml)	Cl (ml/min/kg)	Vd (ml/kg)
< 20 kg	17	1,2 ± 0,3	2,5 ± 0,5	321 ±105
20 tot 30 kg	18	1,5 ± 1,0	2,6 ± 1,1	397 ± 528
30 tot 40 kg	9	1,7 ± 0,4	2,4 ± 0,6	171 ± 52
40 tot 50 kg	5	1,7 ± 0,7	2,4 ± 1,0	160 ± 59
≥ 50 kg	6	1,7 ± 0,7	2,4 ± 1,1	181 ± 34

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Mucopolysacharidose (MPS) II (Syndroom van Hunter)
Kinderen: 0,5 mg/kg/week

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Conc. voor infusieopl. 2 mg/ml

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Doseringen

Mucopolysaccharidose (MPS) type II (syndroom van Hunter)
Intraveneus ≥ 1 jaar ^[1] 0,5 mg/kg/dosis 1 x per week. Infuus inlopen in 3 uur.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiereacties zoals koorts, hoofdpijn, huiduitslag, jeuk, urticaria, en hypertensie, roodheid in het gezicht; zwelling op de infusieplaats. Buikpijn, misselijkheid, braken, dyspepsie, diarree. Dyspneu, piepende ademhaling, pijn op de borst.

Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. aritmie, tachycardie, cyanose, hypotensie. Hypoxie, bronchospasme, longembolie, hoesten, tachypneu. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, erytheem, artralgie.

Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt

Meld hier

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Contra-indicatie algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij acute met koorts gaande luchtwegaandoeningen uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij ernstige longaandoeningen en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkomen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet. Patiënten met een volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen. Bij ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reacties de behandeling onmiddellijk staken; bij eerdere anafylactische reacties idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Geen

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN
	Betaine Cystadane, Amversio	A16AA06
	Carglumaatzuur Carbaglu, Ucedane	A16AA05
	Levocarnitine Carnitene	A16AA01
	Mercaptamine Cystagon	A16AA04

ENZYMEN
	Agalsidase alfa Replagal	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq	A16AB13
	Cerliponase alfa Brineura	A16AB17
	Galsulfase Naglazyme	A16AB08
	Imiglucerase Cerezyme	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv	A16AB10

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
	Fenylboterzuur Ammonaps, Pheburane	A16AX03
	Glycerolfenylbutyraat Ravicti	A16AX09
	Lumasiran Oxlumo	A16AX18
	Miglustat Zavesca	A16AX06
	Natriumbenzoaat + natriumfenylacetaat Ammonul	A16AX
	Nitisinon NTBC Orfadin	A16AX04
	Sapropterine Kuvan	A16AX07
	Teduglutide Revestive	A16AX08
	Triëntine Cuprior; Cufence	A16AX12
	Zink Wilzin	A16AX05

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Referenties

Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 19 apr 2016
ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 19 apr 2016
Shire Human Genetic Therapies AB,, SmPC Elaprase (EU/1/06/365/001-003) 14-04-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Wijzigingen

29 april 2016 12:48: NIEUW TOEGEVOEGD