Fenylboterzuur

Stofnaam
Fenylboterzuur
Merknaam
Ammonaps, Pheburane
ATC code
A16AX03
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Hyperammonemie agv Chronische ureumcylcusstoornissen
< 20 kg, inclusief neonaten: 450 - 600 mg/kg/dag voor kinderen
> 20 kg: 9,9 - 13,0 g/m2/dag
De dagelijkse dosis dient individueel te worden aangepast aan de eiwittolerantie van de patiënt en aan de dagelijkse eiwithoeveelheid die nodig is voor groei en ontwikkeling.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Tablet 500 mg
Granulaat (Na-zout) 483 mg/g; 940 mg/g
Capsule 500 mg

Eigenschappen

Het natriumzout van fenylboterzuur (natriumfenylbutyraat) is een pro-drug en wordt na inname snel gemetaboliseerd tot fenylacetaat. Conjugatie van fenylacetaat aan glutamine leidt tot de vorming van fenylacetylglutamine dat wordt uitgescheiden met de urine. Fenylacetylglutamine is op molair vlak vergelijkbaar met ureum, beide bevatten twee stikstofatomen. Op deze manier wordt een alternatieve route voor stikstofuitscheiding geboden.

Kinetische gegevens

Geen informatie

Algemene opmerkingen

Orphan drug status.

Doseringen

Indicatie: Hyperammoniëmie
  • Oraal
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [3]
      • 250 - 600 mg/kg/dag in 3 - 6 doses , max: 20g/dag
      • Advies inname/toediening:

        Direct na de maaltijd innemen.

      • Let op bij neonaten, bevat hoog gehalte natrium.

        Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van phenylbutyraat voor deze indicatie.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.

GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05

Bijwerkingen bij volwassenen

Zeer vaak (> 10%): amenorroe, onregelmatige menstruatiecyclus. Vaak (1-10%): buikpijn, braken, misselijkheid, obstipatie, dysgeusie, afname eetlust, gewichtstoename. Depressie, prikkelbaarheid. Syncope, hoofdpijn, oedeem. Huiduitslag, abnormale lichaamsgeur. Anemie, trombocytopenie, leukopenie, leukocytose, trombocytemie. Metabole acidose, alkalose, renale tubulaire acidose, verlaagd: bloedkalium, albumine, totaal eiwit en fosfaat. Verhoogd: alkalische fosfatase, transaminase, bilirubine, urinezuur, chloride, fosfaat en natrium. Soms (0,1-1%): pancreatitis, maagzweer, gastritis, rectale hemorragie. Aritmie. Aplastische anemie, ecchymose.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

De smaak van phenylbutyraat oraal is erg slecht, waardoor inname tijdens de maaltijd moeilijk is. Daarom bij voorkeur direct na de maaltijd innemen.
 

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

Fenylboterzuur dient te worden gecombineerd met een eiwitarm dieet en, in sommige gevallen, aangevuld met essentiële aminozuren en carnitine. Tijdens de behandeling dienen de plasmaspiegels van ammonia, arginine, essentiële aminozuren (vooral de vertakte keten aminozuren), carnitine en eiwitserum binnen normale grenzen te blijven; het plasmaglutamineniveau < 1000 micromol/l houden.

In verband met mogelijke oesofageale ulceratie dienen tabletten niet te worden ingenomen door patiënten met dysfagie.

Vanwege het natriumgehalte is voorzichtigheid geboden bij congestief hartfalen, ernstige nierinsufficiëntie en in andere klinische situaties die natriumretentie en oedeem inhouden. Ook is voorzichtigheid geboden bij leverinsufficiëntie. Serumkalium tijdens de behandeling nauwkeurig controleren, aangezien renale uitscheiding van fenylacetylglutamine kaliumverlies kan induceren.

Tijdens de behandeling kan acute hyperammoniëmie voorkomen: dan de behandeling met fenylboterzuur staken.

Interacties

Niet beoordeeld: corticosteroïden kunnen de afbraak van lichaamseiwitten bevorderen en zodoende de ammoniakconcentratie verhogen.

Gevallen van hyperammoniëmie na toediening van haloperidol en valproïnezuur zijn gemeld.

Probenecide kan de uitscheiding van het conjugatieproduct van fenylboterzuur remmen.

Referenties

  1. Rademaker C.M.A. et al, Geneesmiddelen-Formularium voor Kinderen, 2007
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 15 nov 2014
  3. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases, Springer, 2006
  4. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen), Geraadpleegd 15 nov 2014

Wijzigingen