Idursulfase
Stofnaam
Idursulfase
Merknaam
Elaprase
ATC code
A16AB09
- Eigenschappen - PK data - Registratiestatus
- Doseringen
-
Toedieningsvormen en hulpstoffen - Nierfunctiestoornissen
- Soortgelijke geneesmiddelen
- Bijwerkingen
-
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen - Interacties
- Referenties
- Versiebeheer
Label dosisadvies Kinderformularium
On-label
Toon SmPC tekstEigenschappen
Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken.
Farmacokinetiek
De volgende kinetische parameters werden gemeten in week 1:
| Leeftijdscategorie | Aantal patienten | Cmax (µg/ml) | Cl (ml/min/kg) | Vd (ml/kg) |
|---|---|---|---|---|
| 1,4 tot 7,5 jaar | 27 | 1,3 ± 0,8 | 2,4 ± 0,7 | 394 ± 423 |
| 5 tot 11 jaar | 11 | 1,6 ± 0,7 | 2,7 ± 1,3 | 217 ± 109 |
| 12 tot 18 jaar | 8 | 1,4 ± 0,3 | 2,8 ± 0,7 | 184 ± 38 |
| Lichaamsgewicht | Aantal patienten | Cmax (µg/ml) | Cl (ml/min/kg) | Vd (ml/kg) |
|---|---|---|---|---|
| < 20 kg | 17 | 1,2 ± 0,3 | 2,5 ± 0,5 | 321 ±105 |
| 20 tot 30 kg | 18 | 1,5 ± 1,0 | 2,6 ± 1,1 | 397 ± 528 |
| 30 tot 40 kg | 9 | 1,7 ± 0,4 | 2,4 ± 0,6 | 171 ± 52 |
| 40 tot 50 kg | 5 | 1,7 ± 0,7 | 2,4 ± 1,0 | 160 ± 59 |
| ≥ 50 kg | 6 | 1,7 ± 0,7 | 2,4 ± 1,1 | 181 ± 34 |
Doseringen
| Mucopolysaccharidose type II (sydroom van Hunter) |
|---|
|
Beschikbare toedieningsvormen/sterktes
Conc. voor infusieopl. 2 mg/ml
Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden
Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.
OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
| AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
|---|---|---|
|
Cystadane
|
A16AA06 | |
|
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
|
Carnitene
|
A16AA01 | |
|
Cystagon
|
A16AA04 | |
| ENZYMEN | ||
|---|---|---|
|
Replagal
|
A16AB03 | |
|
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
|
Myozyme
|
A16AB07 | |
|
Strensiq
|
A16AB13 | |
|
Naglazyme
|
A16AB08 | |
|
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
|
Vpriv
|
A16AB10 | |
| DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
|---|---|---|
|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
|
Ravicti
|
A16AX09 | |
|
Zavesca
|
A16AX06 | |
| A16AX | ||
|
Orfadin
|
A16AX04 | |
|
Kuvan
|
A16AX07 | |
|
Revestive
|
A16AX08 | |
|
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
|
Wilzin
|
A16AX05 | |
Bijwerkingen algemeen
Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiereacties zoals koorts, hoofdpijn, huiduitslag, jeuk, urticaria, en hypertensie, roodheid in het gezicht; zwelling op de infusieplaats. Buikpijn, misselijkheid, braken, dyspepsie, diarree. Dyspneu, piepende ademhaling, pijn op de borst.
Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. aritmie, tachycardie, cyanose, hypotensie. Hypoxie, bronchospasme, longembolie, hoesten, tachypneu. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, erytheem, artralgie.
Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
- Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
- Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Contra-indicatie algemeen
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.
Waarschuwingen en voorzorgen algemeen
Wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij acute met koorts gaande luchtwegaandoeningen uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij ernstige longaandoeningen en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkomen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet. Patiënten met een volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen. Bij ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reacties de behandeling onmiddellijk staken; bij eerdere anafylactische reacties idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.
Interacties
Geen
Referenties
- Shire Human Genetic Therapies AB,, SmPC Elaprase (EU/1/06/365/001-003) 14-04-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
- Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 19 apr 2016
- ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 19 apr 2016
Wijzigingen
- 19 april 2016 16:00: NIEUW TOEGEVOEGD
Therapeutic Drug Monitoring
Overdosering
