Carglumaatzuur

Stofnaam
Carglumaatzuur
Merknaam
Carbaglu, Ucedane
ATC code
A16AA05
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Behandeling van hyperammoniëmie ten gevolge van N-acetylglutamaat synthasedeficiëntie, 0-18jr : start 100-250 mg/kg/dag, daarna individueel titreren op ammonia plasma gehalte. Onderhoudsdosis: 10-100 mg/kg/dag in 2-4 doses

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Tablet dispergeerbaar 200 mg

Eigenschappen

Carglumaatzuur is een analogon van N-acetylglutamaat, de natuurlijke activator van carbamoylfosfaatsynthetase (eerste enzym van de ureumcyclus). Carglumaatzuur bewerkstelligt een daling van de ammoniumconcentratie in bloed en een stijging van het ureumgehalte in bloed en urine. Een normalisatie van de plasma-ammoniaconcentratie wordt gewoonlijk binnen 24 uur bereikt, waardoor het risico van neurologische complicaties afneemt.

Kinetische gegevens

Geen informatie

Doseringen

Indicatie: Hyperammoniemie, NAGS, CPS
  • Oraal
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [2] [3] [4]
      • Startdosering: 100 - 250 mg/kg/dag in 2 - 4 doses
      • Onderhoudsdosering: Individueel titreren om normaal plasma ammonia gehalte te waarborgen. Dagelijkse doses gaan van 10 - 100 mg/kg/dag in 2 - 4 doses

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05

Bijwerkingen bij volwassenen

Vaak (1-10%): toegenomen transpiratie. Soms (0,1-1%): bradycardie, diarree, braken, koorts, gestegen transaminasenwaarden.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

De plasmaspiegels van ammonia en aminozuren dienen binnen de normaalwaarden gehouden te worden. Aangezien er weinig veiligheidsgegevens zijn over het gebruik van carglumaatzuur is controle van lever-, nier-, en hartfuncties en van hematologische parameters streng aanbevolen. In geval van lage eiwittolerantie kan eiwitarme voeding en suppletie van arginine aangewezen zijn.

Interacties

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Referenties

  1. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen)., Geraadpleegd 12 okt 2014
  2. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  3. Ophan Europe BV, SPC Carbaglu (EU/1/02/246/001), www.ema.europa.eu, Geraadpleegd 26 mei 2010, http://www.ema.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/carbaglu/emea-combined-h461nl.pdf
  4. Valayannopoulos V. et al, Carglumic acid enhances rapid ammonia detoxification in classical organic acidurias with a favourable risk-benefit profile: a retrospective observational study, Orphanet Journal of rare diseases, 2016, 11, 32

Wijzigingen