Carglumaatzuur

Stofnaam
Carglumaatzuur
Merknaam
Carbaglu, Ucedane
ATC code
A16AA05
Eigenschappen - PK data - Registratiestatus
Doseringen

Toedieningsvormen en hulpstoffen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Versiebeheer

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Behandeling van hyperammoniëmie ten gevolge van N-acetylglutamaat synthasedeficiëntie, 0-18jr : start 100-250 mg/kg/dag, daarna individueel titreren op ammonia plasma gehalte. Onderhoudsdosis: 10-100 mg/kg/dag in 2-4 doses

Eigenschappen

Carglumaatzuur is een analogon van N-acetylglutamaat, de natuurlijke activator van carbamoylfosfaatsynthetase (eerste enzym van de ureumcyclus). Verstoring van de ureumcyclus geeft geen acidose, ketose of hypoglykemie, maar manifesteert zich als een direct toxisch effect van ammoniak op het centrale zenuwstelsel. Carglumaatzuur bewerkstelligt een daling van de ammoniakconcentratie in bloed en een stijging van het ureumgehalte in bloed en urine. Een normalisatie van de plasma-ammoniakconcentratie wordt gewoonlijk binnen 24 uur bereikt, waardoor het risico van neurologische complicaties afneemt. Indien toediening plaatsvindt vóórdat permanente hersenschade is opgetreden, heeft het kind een normale groei en psychomotorische ontwikkeling.

Farmacokinetiek

Geen informatie

Doseringen

Hyperammoniemie tgv NAGS of organische adidemien (isovaleriaanacidemie, methylmalonzuuracidemie, propionacidemie); CPS
  • Oraal
    • a terme neonaat
      [2] [3] [4]
      • Startdosering: 100 - 250 mg/kg/dag in 2 - 4 doses.
      • Onderhoudsdosering: Individueel titreren om normaal plasma ammonia gehalte te waarborgen. Dagelijkse doses gaan van 10 - 100 mg/kg/dag in 2 - 4 doses.
    • 1 maand tot 18 jaar
      [2] [3] [4]
      • Startdosering: 100 - 250 mg/kg/dag in 2 - 4 doses.
      • Onderhoudsdosering: Individueel titreren om normaal plasma ammonia gehalte te waarborgen. Dagelijkse doses gaan van 10 - 100 mg/kg/dag in 2 - 4 doses.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Tablet dispergeerbaar 200 mg

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq
A16AB13

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08

Triëntine

Cuprior; Cufence
A16AX12

Zink

Wilzin
A16AX05

Bijwerkingen algemeen

Bij N-acetylglutamaatsynthase(NAGS)-deficiëntie
Vaak (1-10%): toegenomen transpiratie.

Soms (0,1-1%): stijging transaminasenwaarden.

Bij isovaleriaanacidemie, methylmalonacidemie en propionacidemie
Soms (0,1-1%): bradycardie. Braken, diarree. Koorts.

Verder is gemeld: huiduitslag.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen

De plasmaspiegels van ammoniak en aminozuren dienen binnen de normaalwaarden gehouden te worden.

Aangezien er weinig veiligheidsgegevens zijn over het gebruik van carglumaatzuur is controle van lever-, nier-, en hartfuncties en van hematologische parameters streng aanbevolen.

In geval van lage eiwittolerantie kan eiwitarme voeding en suppletie van arginine aangewezen zijn.

Interacties

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Referenties

  1. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen)., Geraadpleegd 29-10-2021
  2. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  3. Recordati Rare Diseases, SPC Carbaglu (EU/1/02/246/001) 09-10-2019, www.ema.europa.eu
  4. Valayannopoulos V. et al, Carglumic acid enhances rapid ammonia detoxification in classical organic acidurias with a favourable risk-benefit profile: a retrospective observational study, Orphanet Journal of rare diseases, 2016, 11, 32

Wijzigingen

Therapeutic Drug Monitoring


Overdosering