Via recombinant-DNA-technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.
Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.
Conc. voor infusieopl. 1 mg/ml
Mucopolysaccharidose (MPS) VI |
---|
|
Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.
Zeer vaak (> 10%): angio-oedeem. Hypertensie. Dyspneu, verstopte neus, faryngitis. Misselijkheid, braken, gastro-enteritis, buikpijn, navelbreuk. Areflexie, hoofdpijn. Conjunctivitis, troebeling van cornea. Oorpijn, gehoorstoornis. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Malaise, koorts, koude rillingen, pijn op de borst. Artralgie.
Vaak (1-10%): hypotensie. (Slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme. Tremor. Erytheem.
Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock. Bradycardie, tachycardie. Cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu. Paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening, die niet onder controle kan worden gehouden.
Wees voorzichtig bij patiënten met kwetsbare luchtwegen, door beperking of nauwlettende controle van het gebruik van antihistaminica of andere sederende middelen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen.
Bij acute koorts of acute ademhalingsproblemen uitstel van infusie overwegen.
Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50% – 25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50% – 25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen.
Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen moeten apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig zijn.
Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend.
Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie.
Wees voorzichtig bij patiënten die vatbaar zijn voor overvulling door een te hoog vochtvolume, zoals bij een lichaamsgewicht ≤ 20 kg, een acute onderliggende luchtwegaandoening of een tekortschietende hart- en/of ademhalingsfunctie, omdat hartdecompensatie met stuwing kan optreden. Tijdens de infusie passende ondersteunings- en controlemaatregelen nemen. Mogelijk is bij sommige patiënten een langere observatietijd nodig.
Immuuncomplexgemedieerde reacties type III zijn waargenomen, waaronder membraneuze glomerulonefritis. Overweeg het staken van de toediening bij optreden van immuungemedieerde reacties. Het opnieuw toedienen zorgvuldig overwegen.
geen
Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
---|---|---|
Cystadane, Amversio
|
A16AA06 | |
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
Carnitene
|
A16AA01 | |
Cystagon
|
A16AA04 |
ENZYMEN | ||
---|---|---|
Replagal
|
A16AB03 | |
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
Myozyme
|
A16AB07 | |
Strensiq
|
A16AB13 | |
Brineura
|
A16AB17 | |
Elaprase
|
A16AB09 | |
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
Vpriv
|
A16AB10 |
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
---|---|---|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
Ravicti
|
A16AX09 | |
Oxlumo
|
A16AX18 | |
Zavesca
|
A16AX06 | |
A16AX | ||
Orfadin
|
A16AX04 | |
Kuvan
|
A16AX07 | |
Revestive
|
A16AX08 | |
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
Wilzin
|
A16AX05 |