Lumasiran

Stofnaam
Lumasiran
Merknaam
Oxlumo
ATC code
A16AX18
Doseringen
Nierfunctiestoornissen

Produkten, hulpstoffen, toediening en tekorten
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen

Interacties
Eigenschappen (PD/PK)

Registratiestatus
Middelen uit dezelfde ATC groep
Referenties
Versiebeheer

Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Lumasiran is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat zich richt tegen het messenger-RNA (mRNA) van het hydroxyzuuroxidase 1-gen (HAO1) in hepatocyten. Hierdoor wordt de productie van het enzym glycolaatoxidase (GO) geblokkeerd. De hoeveelheid beschikbaar glyoxylaat (een substraat voor oxalaatproductie) neemt af en daarmee de oxalaatspiegel. De verhoogde oxalaatspiegel is de onderliggende oorzaak van ziektemanifestaties bij patiënten met PH1. Omdat het GO-enzym zich stroomopwaarts bevindt van het deficiënte enzym alanine-glyoxylaataminotransferase (AGT) dat PH1 veroorzaakt, is het werkingsmechanisme van lumasiran onafhankelijk van de onderliggende mutatie van het AGXT-gen.

Farmacokinetiek bij kinderen

De volgende farmacokinetische parameters zijn gevonden: (Mediaan (range)) [SmPC Oxlumo]:

Lichaamsgewicht <20 kg (Dosis: 6 mg/kg) ≥20 kg (Dosis: 3 mg/kg)
Cmax (ng/ml)
 912 (523 – 1.760) 529 (205 – 1.130)

 

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1):
0-18 jaar: 
< 10 kg: opladen 6 mg/kg eenmaal per maand
gedurende 3 maanden; onderhoud 3 mg/kg eenmaal per maand
10 tot 20 kg: opladen 6 mg/kg eenmaal per maand
gedurende 3 maanden; onderhoud 6 mg/kg eenmaal per 3 maanden
≥20 kg: opladen 3 mg/kg eenmaal per maand
gedurende 3 maanden; onderhoud 3 mg/kg eenmaal per 3 maanden

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Oplossing voor injectie 189 mg/ml 

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Doseringen

Primaire hyperoxalurie type I
  • Subcutaan
    • < 10 kg
      [1]
      • Startdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden.
      • Onderhoudsdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per maand.

      • Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.

    • 10 tot 20 kg
      [1]
      • Startdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden.
      • Onderhoudsdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per 3 maanden.

      • Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.

    • ≥ 20 kg
      [1]
      • Startdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden.
      • Onderhoudsdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per 3 maanden.

      • Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er is geen dosisaanpassing nodig voor patiënten met een nierfunctiestoornis (eGFR<90 ml/min/1,73m²), waaronder eindstadium nierinsufficiëntie (end-stage renal disease, ESRD), of voor patiënten die dialyse ondergaan. Er zijn weinig gegevens beschikbaar over patiënten met ESRD en patiënten die dialyse ondergaan en deze patiënten moeten met voorzichtigheid worden behandeld (SmPC)

Bijwerkingen bij kinderen

Het bijwerkingenprofiel bij kinderen is gelijk aan dat bij volwassenen. 

 

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): buikpijn. Reactie op de injectieplaats (zoals erytheem, jeuk, zwelling, verkleuring, verharding, uitslag, hematoom en exfoliatie).

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Bij ernstige of eindstadium nierinsufficiëntie is de kans op het ontstaan of verergeren van metabole acidose toegenomen, omdat de behandeling het glycolaatgehalte in plasma verhoogt. Controleer op symptomen van metabole acidose. Er zijn weinig klinische gegevens beschikbaar.

Het gebruik bij leverfunctiestoornis is niet onderzocht. Controleer de werkzaamheid van de behandeling bij matige of ernstige leverinsufficiëntie, omdat deze mogelijk minder is. Bij leverfunctiestoornis is er een lagere expressie van de asialoglycoproteïne-receptoren in de lever, die verantwoordelijk zijn voor de opname van lumasiran; de klinische relevantie hiervan is niet bekend.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane, Amversio
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq
A16AB13

Cerliponase alfa

Brineura
A16AB17

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Imiglucerase

Cerezyme
A16AB02

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB14
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08

Triëntine

Cuprior; Cufence
A16AX12

Zink

Wilzin
A16AX05

Referenties

  1. Alnylam Netherlands B.V., SmPC Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml Injektionslösung (EU/1/20/1496/001), 11/2020
  2. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, waarschuwingen en voorzorgen, contra-indicaties), Geraadpleegd 5 juli 2024

Wijzigingen

  • 16 december 2021 09:39: NIeuw

Therapeutic Drug Monitoring


Overdosering