Nitisinon NTBC
Stofnaam
Nitisinon NTBC
Merknaam
Orfadin
ATC code
A16AX04
- Eigenschappen - PK data - Registratiestatus
- Doseringen
-
Toedieningsvormen en hulpstoffen - Nierfunctiestoornissen
- Soortgelijke geneesmiddelen
- Bijwerkingen
-
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen - Interacties
- Referenties
- Versiebeheer
Label dosisadvies Kinderformularium
Tyrosinemie type I: On-label
Toon SmPC tekstEigenschappen
Competitieve remmer van 4-hydroxyfenylpyruvaatdioxygenase, een enzym dat voorafgaat aan fumarylacetoacetaathydrolase in de tyrosine katabole weg. Voorkomt stapeling van de toxische metabolieten maleyl-, succinyl- en fumarylacetoacetaat en succinylaceton. Succinylaceton remt de porfyrinesynthese; dit leidt tot accumulatie van 5-aminolevulinezuur.
Farmacokinetiek
T1/2 = ca. 52 uur.
Algemene opmerkingen
Orphan drug.
Doseringen
| Tyrosinaemie type I |
|---|
Beschikbare toedieningsvormen/sterktes
Capsule 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg
Susp. oraal 4 mg/ml
Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden
GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.
GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.
OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
| AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
|---|---|---|
|
Cystadane
|
A16AA06 | |
|
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
|
Carnitene
|
A16AA01 | |
|
Cystagon
|
A16AA04 | |
| ENZYMEN | ||
|---|---|---|
|
Replagal
|
A16AB03 | |
|
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
|
Myozyme
|
A16AB07 | |
|
Strensiq
|
A16AB13 | |
|
Naglazyme
|
A16AB08 | |
|
Elaprase
|
A16AB09 | |
|
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
|
Vpriv
|
A16AB10 | |
| DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
|---|---|---|
|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
|
Ravicti
|
A16AX09 | |
|
Zavesca
|
A16AX06 | |
| A16AX | ||
|
Kuvan
|
A16AX07 | |
|
Revestive
|
A16AX08 | |
|
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
|
Wilzin
|
A16AX05 | |
Bijwerkingen algemeen
Vaak (1-10%): trombocytopenie, leukopenie, granulocytopenie. Conjunctivitis, corneatroebeling, keratitis, fotofobie, oogpijn. Soms (0,1-1%): Leukocytose. Blefaritis. Pruritus, dermatitis exfoliativa, erythemateus exantheem.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
- Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
- Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen
Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van Nitisinon NTBC voor deze indicatie.
Waarschuwingen en voorzorgen algemeen
Behandeling met nitison kan leiden tot verhoogde tyrosineconcentraties. Deze worden in verband gebracht met toxiciteit voor ogen (corneatroebeling en hyperkeratotische laesies), huid en zenuwstelsel. Deze toxiciteit kan worden verminderd door beperking van tyrosine en fenylalanine in het dieet. Daarom voor aanvang, spleetlamponderzoek van de ogen uitvoeren. Wanneer tijdens de behandeling visusstoornissen optreden verwijzen naar een oogarts en dieetmaatregelen aanpassen als de concentratie in plasma boven 500 micromol/l ligt. Tijdens de behandeling regelmatig de volgende controle uitvoeren: tyrosineconcentratie, α-fetoproteïneconcentratie (een verhoging hiervan kan een teken zijn van inadequate behandeling), de leverenzymwaarden, bloedplaatjes en witte bloedcellen. Klinische en biologische opvolging van de patiënten iedere 6 maanden uitvoeren, vaker bij neveneffecten of achteruitgang van het klinisch beeld.
Interacties
Geen
Referenties
- Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
- ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen), Geraadpleegd 09 nov 2014
- Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 09 nov 2014
- Swedisch Orphan International AB, SPC Orfadin (EU/1/04/303/001) 01-02-2017, www.ema.europa.eu
Wijzigingen
Therapeutic Drug Monitoring
Overdosering
