Nitisinon NTBC

Stofnaam
Nitisinon NTBC
Merknaam
Orfadin
ATC code
A16AX04
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

Tyrosinemie type I: On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Erfelijke tyrosinemie type I:
Kinderen: start: 1 mg/kg/dag in 2 doses,ZN  op basis van urine succinylaceton na 1 maand na start van behandeling dosering verhogen tot 1,5 mg/kg/dag in 2 doses. Max 2 mg/kg/dag

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Capsule 2 mg, 5 mg, 10 mg, 20 mg
Susp. oraal 4 mg/ml

Eigenschappen

Competitieve remmer van 4-hydroxyfenylpyruvaatdioxygenase, een enzym dat voorafgaat aan fumarylacetoacetaathydrolase in de tyrosine katabole weg. Voorkomt stapeling van de toxische metabolieten maleyl-, succinyl- en fumarylacetoacetaat en succinylaceton. Succinylaceton remt de porfyrinesynthese; dit leidt tot accumulatie van 5-aminolevulinezuur.

Kinetische gegevens

T1/2 = ca. 52 uur.

Algemene opmerkingen

Orphan drug.

Doseringen

Indicatie: Tyrosinaemie type I
  • Oraal
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [1] [4]
      • 1 - 1,5 mg/kg/dag in 2 doses , max: 2mg/kg/dag
      • Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van Nitisinon NTBC voor deze indicatie.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.

GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05

Bijwerkingen bij volwassenen

Vaak (1-10%): trombocytopenie, leukopenie, granulocytopenie. Conjunctivitis, corneatroebeling, keratitis, fotofobie, oogpijn. Soms (0,1-1%): Leukocytose. Blefaritis. Pruritus, dermatitis exfoliativa, erythemateus exantheem.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van Nitisinon NTBC voor deze indicatie.

 

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

Behandeling met nitison kan leiden tot verhoogde tyrosineconcentraties. Deze worden in verband gebracht met toxiciteit voor ogen (corneatroebeling en hyperkeratotische laesies), huid en zenuwstelsel. Deze toxiciteit kan worden verminderd door beperking van tyrosine en fenylalanine in het dieet. Daarom voor aanvang, spleetlamponderzoek van de ogen uitvoeren. Wanneer tijdens de behandeling visusstoornissen optreden verwijzen naar een oogarts en dieetmaatregelen aanpassen als de concentratie in plasma boven 500 micromol/l ligt. Tijdens de behandeling regelmatig de volgende controle uitvoeren: tyrosineconcentratie, α-fetoproteïneconcentratie (een verhoging hiervan kan een teken zijn van inadequate behandeling), de leverenzymwaarden, bloedplaatjes en witte bloedcellen. Klinische en biologische opvolging van de patiënten iedere 6 maanden uitvoeren, vaker bij neveneffecten of achteruitgang van het klinisch beeld.

Interacties

Geen

Referenties

  1. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  2. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen), Geraadpleegd 09 nov 2014
  3. Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 09 nov 2014
  4. Swedisch Orphan International AB, SPC Orfadin (EU/1/04/303/001) 01-02-2017, www.ema.europa.eu

Wijzigingen