Alglucosidase alfa
Stofnaam
Alglucosidase alfa
Merknaam
Myozyme
ATC code
A16AB07
- Doseringen
- Nierfunctiestoornissen
-
Produkten, hulpstoffen, toediening en tekorten - Bijwerkingen
-
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen -
Interacties - Eigenschappen (PD/PK)
-
Registratiestatus - Middelen uit dezelfde ATC groep
- Referenties
- Versiebeheer
Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
Alglucosidase α is een recombinante vorm van het enzym α-glucosidase (GAA), die wordt geproduceerd in Chinese hamster-ovariumcellen. Een tekort aan dit enzym leidt tot opeenhoping van glycogeen in verschillende weefsels, met name hart, ademhalings- en skeletspieren. Vermoedelijk herstelt alglucosidase α de lysosomale GAA-activiteit, waardoor de functie van hart- en skeletspieren verbetert (incl. de ademhalingsspieren).
Farmacokinetiek bij kinderen
De volgende kinetische parameters zijn gevonden bij ongeveer 24 kinderen van 0-15 jaar na een of meerdere doses van 20 mg/kg:
| 20 mg/kg | |
|---|---|
| Cmax (µg/ml) | 178,2 |
| Cl (ml/uur/kg) | 21,4 |
| Vd (ml/kg) | 66,2 |
| t½ (uur) | 2,75 |
Beschikbare toedieningsvormen/sterktes
Poeder voor infusieopl. 50 mg
Overige info toediening/beschikbaarheid
Doseringen
| Enzyme replacement therapie bij ziekte van Pompe |
|---|
|
Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden
Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.
Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
Zeer vaak (> 10%): koorts. Hoesten, tachypneu, verlaagde zuurstofsaturatie. Urticaria, huiduitslag. Blozen. Misselijkheid.
Vaak (1-10%): overgevoeligheid, koude rillingen. Hypertensie, versnelde hartslag. Cyanose, bleekheid. Prikkelbaarheid, agitatie, tremor, hoofdpijn, duizeligheid, paresthesie. Periorbitaal oedeem. Spierspasmen, spierpijn. Kokhalzen, braken. Jeuk, andere huiduitslag zoals: eruptio macularis, eruptio papularis, erytheem, maculopapuleuze uitslag. Hyperhidrose. Reactie op de infusieplaats (zoals pijn, zwelling, verharding, extravasatie). Vermoeidheid.
Verder zijn gemeld: anafylactische shock. Vasoconstrictie, pijn op de borst, bradycardie, hypotensie, hartstilstand. Ademhalingsproblemen, bronchospasmen, piepen, stridor, oedeem in de keelholte/in het gezicht. Nefrotisch syndroom (mogelijk immuungemedieerd), proteïnurie. Conjunctivitis, tranenvloed. Buikpijn. Gewrichtspijn. Ernstige huidreacties (mogelijk immuungemedieerd), waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies; livedo reticularis.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
- Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
- Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Contra-indicatie algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor alglucosidase α, wanneer hernieuwde toediening ('rechallenge') niet succesvol was.
Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas
Infusiegerelateerde reacties: Bij ongeveer de helft van de infantiel-verworven ziekte van Pompe en bij ca. 28 procent van de laat-verworven ziekte treden tijdens of in de uren na toediening infusiegerelateerde bijwerkingen op, waaronder allergische en (levensbedreigende) anafylactische reacties. Vooral bij de infantiel-verworven vorm van de ziekte kunnen de bijwerkingen ernstig zijn. De kans neemt toe bij aanwezigheid van acute infecties (bv. pneumonie), gebruik van hoge doses (40 mg/kg) en een hogere infusiesnelheid. Milde bijwerkingen vereisen geen beëindiging van de infusie. Bijwerkingen kunnen dan effectief bestreden worden door verlaging van de infusiesnelheid óf tijdelijke onderbreking van de infusie óf een voorbehandeling met een oraal antihistaminicum en/of antipyreticum en/of corticosteroïden. Bij optreden van ernstige allergische of anafylactische reacties de behandeling staken.
Immunogeniteit: Bij een meerderheid worden tijdens gebruik IgG- antilichamen gevormd (meestal binnen 3 mnd.), waarvan de invloed op de veiligheid en werkzaamheid niet volledig is vastgesteld. Controleer de IgG-antilichaamtiter regelmatig. Patiënten die IgE-antilichamen ontwikkelen hebben bij opnieuw toedienen van alglucosidase α meer kans op infusiegerelateerde bijwerkingen.
Immuungemedieerde reacties: Nefrotisch syndroom alsmede ernstige cutane reacties, mogelijk immuungemedieerd, zijn gemeld, waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies. Verricht periodiek urineonderzoek bij hoge IgG-antilichaamtiters. Overweeg beëindiging van de behandeling als immuungemedieerde reacties optreden, en overweeg ook de voordelen en risico's van het opnieuw toedienen: bij sommige patiënten was dit succesvol en kon de behandeling onder nauwkeurig klinisch toezicht worden voortgezet.
Immunomodulatie: Toediening van een profylactisch immuuntolerantie-inductie (ITI)-regime kan het optreden van antilichamen tegen alglucosidase α tegengaan of verminderen, wat de overleving kan verbeteren bij CRIM-negatieve patiënten met infantiel-verworven ziekte van Pompe. Vroege aanvang met ITI (gelijktijdig bij start van de enzymvervangingstherapie) leidt waarschijnlijk tot verbeterde resultaten. Bij gebruik van immunosuppressiva door patiënten met de ziekte van Pompe zijn levensbedreigende en fatale respiratoire infecties gemeld.
Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum
Geen
OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.
| AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
|---|---|---|
|
Cystadane, Amversio
|
A16AA06 | |
|
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
|
Carnitene
|
A16AA01 | |
|
Cystagon
|
A16AA04 | |
| ENZYMEN | ||
|---|---|---|
|
Replagal
|
A16AB03 | |
|
Fabrazyme
|
A16AB04 | |
|
Strensiq
|
A16AB13 | |
|
Brineura
|
A16AB17 | |
|
Naglazyme
|
A16AB08 | |
|
Elaprase
|
A16AB09 | |
|
Cerezyme
|
A16AB02 | |
|
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
|
Kanuma
|
A16AB14 | |
|
Vpriv
|
A16AB10 | |
| DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
|---|---|---|
|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
|
Ravicti
|
A16AX09 | |
|
Oxlumo
|
A16AX18 | |
|
Zavesca
|
A16AX06 | |
| A16AX | ||
|
Orfadin
|
A16AX04 | |
|
Kuvan
|
A16AX07 | |
|
Revestive
|
A16AX08 | |
|
Cuprior; Cufence
|
A16AX12 | |
|
Wilzin
|
A16AX05 | |
Referenties
- Genzyme Ltd, SmPC Myozyme (EU/1/06/333/001) 23-01-2014, www.ema.europa.eu
- Informatorium Medicamentorum, (Interacties, nierfunctiestoornissen), Geraadpleegd 12 okt 2016
- ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 21-5-2021
Wijzigingen
- 17 oktober 2016 12:07: Nieuw toegevoegd op basis van de SmPC
Therapeutic Drug Monitoring
Overdosering
