Kinderformularium

Lumasiran is een dubbelstrengs klein interfererend ribonucleïnezuur (siRNA) dat zich richt tegen het messenger-RNA (mRNA) van het hydroxyzuuroxidase 1-gen (HAO1) in hepatocyten. Hierdoor wordt de productie van het enzym glycolaatoxidase (GO) geblokkeerd. De hoeveelheid beschikbaar glyoxylaat (een substraat voor oxalaatproductie) neemt af en daarmee de oxalaatspiegel. De verhoogde oxalaatspiegel is de onderliggende oorzaak van ziektemanifestaties bij patiënten met PH1. Omdat het GO-enzym zich stroomopwaarts bevindt van het deficiënte enzym alanine-glyoxylaataminotransferase (AGT) dat PH1 veroorzaakt, is het werkingsmechanisme van lumasiran onafhankelijk van de onderliggende mutatie van het AGXT-gen.

Farmacokinetiek bij kinderen

De volgende farmacokinetische parameters zijn gevonden: (Mediaan (range)) [SmPC Oxlumo]:

Lichaamsgewicht	<20 kg (Dosis: 6 mg/kg)	≥20 kg (Dosis: 3 mg/kg)
C_max (ng/ml)	912 (523 – 1.760)	529 (205 – 1.130)

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1):
0-18 jaar:
< 10 kg: opladen 6 mg/kg eenmaal per maand
gedurende 3 maanden; onderhoud 3 mg/kg eenmaal per maand
10 tot 20 kg: opladen 6 mg/kg eenmaal per maand
gedurende 3 maanden; onderhoud 6 mg/kg eenmaal per 3 maanden
≥20 kg: opladen 3 mg/kg eenmaal per maand
gedurende 3 maanden; onderhoud 3 mg/kg eenmaal per 3 maanden

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Oplossing voor injectie 189 mg/ml

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Doseringen

Primaire hyperoxalurie type I
Subcutaan < 10 kg ^[1] Startdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden. Onderhoudsdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per maand. Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis. 10 tot 20 kg ^[1] Startdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden. Onderhoudsdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per 3 maanden. Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis. ≥ 20 kg ^[1] Startdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden. Onderhoudsdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per 3 maanden. Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.

Primaire hyperoxalurie type I

Subcutaan
- < 10 kg
  ^[1]
  - Startdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden.
  - Onderhoudsdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per maand.
  - Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.
- 10 tot 20 kg
  ^[1]
  - Startdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden.
  - Onderhoudsdosering: 6 mg/kg/dosis 1 x per 3 maanden.
  - Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.
- ≥ 20 kg
  ^[1]
  - Startdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per maand gedurende 3 maanden.
  - Onderhoudsdosering: 3 mg/kg/dosis 1 x per 3 maanden.
  - Eerste onderhoudsdosis 1 maand na de laatste oplaaddosis.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er is geen dosisaanpassing nodig voor patiënten met een nierfunctiestoornis (eGFR<90 ml/min/1,73m²), waaronder eindstadium nierinsufficiëntie (end-stage renal disease, ESRD), of voor patiënten die dialyse ondergaan. Er zijn weinig gegevens beschikbaar over patiënten met ESRD en patiënten die dialyse ondergaan en deze patiënten moeten met voorzichtigheid worden behandeld (SmPC)

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Bijwerkingen bij kinderen

Het bijwerkingenprofiel bij kinderen is gelijk aan dat bij volwassenen.

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): buikpijn. Reactie op de injectieplaats (zoals erytheem, jeuk, zwelling, verkleuring, verharding, uitslag, hematoom en exfoliatie).

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt

Meld hier

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Bij ernstige of eindstadium nierinsufficiëntie is de kans op het ontstaan of verergeren van metabole acidose toegenomen, omdat de behandeling het glycolaatgehalte in plasma verhoogt. Controleer op symptomen van metabole acidose. Er zijn weinig klinische gegevens beschikbaar.

Het gebruik bij leverfunctiestoornis is niet onderzocht. Controleer de werkzaamheid van de behandeling bij matige of ernstige leverinsufficiëntie, omdat deze mogelijk minder is. Bij leverfunctiestoornis is er een lagere expressie van de asialoglycoproteïne-receptoren in de lever, die verantwoordelijk zijn voor de opname van lumasiran; de klinische relevantie hiervan is niet bekend.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN
	Betaine Cystadane, Amversio	A16AA06
	Carglumaatzuur Carbaglu, Ucedane	A16AA05
	Levocarnitine Carnitene	A16AA01
	Mercaptamine Cystagon	A16AA04

ENZYMEN
	Agalsidase alfa Replagal	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq	A16AB13
	Cerliponase alfa Brineura	A16AB17
	Galsulfase Naglazyme	A16AB08
	Idursulfase Elaprase	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv	A16AB10

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
	Fenylboterzuur Ammonaps, Pheburane	A16AX03
	Glycerolfenylbutyraat Ravicti	A16AX09
	Miglustat Zavesca	A16AX06
	Natriumbenzoaat + natriumfenylacetaat Ammonul	A16AX
	Nitisinon NTBC Orfadin	A16AX04
	Sapropterine Kuvan	A16AX07
	Teduglutide Revestive	A16AX08
	Triëntine Cuprior; Cufence	A16AX12
	Zink Wilzin	A16AX05

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Referenties

Alnylam Netherlands B.V., SmPC Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml Injektionslösung (EU/1/20/1496/001), 11/2020
ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, waarschuwingen en voorzorgen, contra-indicaties), Geraadpleegd 5 juli 2024

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Wijzigingen

16 december 2021 09:39: NIeuw