Kinderformularium

Via recombinant-DNA-technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamy-syndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.

Farmacokinetiek bij kinderen

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Mucopolysacharidose VI (MPS VI):
> 1 jaar: 1 mg/kg/dosis IV 1 x per week

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Conc. voor infusieopl. 1 mg/ml

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Doseringen

Mucopolysaccharidose (MPS) VI
Intraveneus ≥ 1 jaar ^[1] 1 mg/kg/dosis 1 x per week. Infuus in 4 uur inlopen.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): angio-oedeem. Hypertensie. Dyspneu, verstopte neus, faryngitis. Misselijkheid, braken, gastro-enteritis, buikpijn, navelbreuk. Areflexie, hoofdpijn. Conjunctivitis, troebeling van cornea. Oorpijn, gehoorstoornis. Huiduitslag, urticaria, jeuk. Malaise, koorts, koude rillingen, pijn op de borst. Artralgie.

Vaak (1-10%): hypotensie. (Slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme. Tremor. Erytheem.

Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock. Bradycardie, tachycardie. Cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu. Paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt

Meld hier

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Contra-indicatie algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening, die niet onder controle kan worden gehouden.

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Wees voorzichtig bij patiënten met kwetsbare luchtwegen, door beperking of nauwlettende controle van het gebruik van antihistaminica of andere sederende middelen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen.

Bij acute koorts of acute ademhalingsproblemen uitstel van infusie overwegen.

Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50% – 25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50% – 25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen.

Als ernstige overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen moeten apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig zijn.

Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend.

Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie.

Wees voorzichtig bij patiënten die vatbaar zijn voor overvulling door een te hoog vochtvolume, zoals bij een lichaamsgewicht ≤ 20 kg, een acute onderliggende luchtwegaandoening of een tekortschietende hart- en/of ademhalingsfunctie, omdat hartdecompensatie met stuwing kan optreden. Tijdens de infusie passende ondersteunings- en controlemaatregelen nemen. Mogelijk is bij sommige patiënten een langere observatietijd nodig.

Immuuncomplexgemedieerde reacties type III zijn waargenomen, waaronder membraneuze glomerulonefritis. Overweeg het staken van de toediening bij optreden van immuungemedieerde reacties. Het opnieuw toedienen zorgvuldig overwegen.

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

geen

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN
	Betaine Cystadane, Amversio	A16AA06
	Carglumaatzuur Carbaglu, Ucedane	A16AA05
	Levocarnitine Carnitene	A16AA01
	Mercaptamine Cystagon	A16AA04

ENZYMEN
	Agalsidase alfa Replagal	A16AB03
	Agalsidase beta Fabrazyme	A16AB04
	Alglucosidase alfa Myozyme	A16AB07
	Asfotase alfa Strensiq	A16AB13
	Cerliponase alfa Brineura	A16AB17
	Idursulfase Elaprase	A16AB09
	Imiglucerase Cerezyme	A16AB02
	Laronidase Aldurazyme	A16AB05
	Sebelipase alfa Kanuma	A16AB14
	Velaglucerase alfa Vpriv	A16AB10

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
	Fenylboterzuur Ammonaps, Pheburane	A16AX03
	Glycerolfenylbutyraat Ravicti	A16AX09
	Lumasiran Oxlumo	A16AX18
	Miglustat Zavesca	A16AX06
	Natriumbenzoaat + natriumfenylacetaat Ammonul	A16AX
	Nitisinon NTBC Orfadin	A16AX04
	Sapropterine Kuvan	A16AX07
	Teduglutide Revestive	A16AX08
	Triëntine Cuprior; Cufence	A16AX12
	Zink Wilzin	A16AX05

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Referenties

BioMarin Europe Limited, SmPC Naglazyme (EU/1/05/324/001-002) 31-03-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
Informatorium Medicamentorum, Interacties, Geraadpleegd 21-4-2024
ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 21-4-2024

Nog geen tweede medicijn geselecteerd.
Druk op ‘geneesmiddelen’ en vervolgens op om een geneesmiddel toe te voegen aan deze kolom.

Wijzigingen

22 april 2016 15:09: NIEUW TOEGEVOEGD