Alglucosidase alfa

Stofnaam
Alglucosidase alfa
Merknaam
Myozyme
ATC code
A16AB07
Doseringen
Nierfunctiestoornissen

Produkten, hulpstoffen, toediening en tekorten
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen

Interacties
Eigenschappen (PD/PK)

Registratiestatus
Middelen uit dezelfde ATC groep
Referenties
Versiebeheer

Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Alglucosidase α is een recombinante vorm van het enzym α-glucosidase (GAA), die wordt geproduceerd in Chinese hamster-ovariumcellen. Een tekort aan dit enzym leidt tot opeenhoping van glycogeen in verschillende weefsels, met name hart, ademhalings- en skeletspieren. Vermoedelijk herstelt alglucosidase α de lysosomale GAA-activiteit, waardoor de functie van hart- en skeletspieren verbetert (incl. de ademhalingsspieren).

Farmacokinetiek bij kinderen

De volgende kinetische parameters zijn gevonden bij ongeveer 24 kinderen van 0-15 jaar na een of meerdere doses van 20 mg/kg:

  20 mg/kg
Cmax (µg/ml) 178,2
Cl (ml/uur/kg) 21,4
Vd (ml/kg) 66,2
t½ (uur) 2,75

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

ERT by ziekte van Pompe:
Kinderen van alle leeftijden: 20 mg/kg/dosis , 1 x per 2 weken.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Poeder voor infusieopl. 50 mg

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Doseringen

Enzyme replacement therapie bij ziekte van Pompe
  • Intraveneus
    • a terme neonaat
      [1]
      • 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken.
      • Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.

    • 1 maand tot 18 jaar
      [1]
      • 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken.
      • Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): koorts. Hoesten, tachypneu, verlaagde zuurstofsaturatie. Urticaria, huiduitslag. Blozen. Misselijkheid.

Vaak (1-10%): overgevoeligheid, koude rillingen. Hypertensie, versnelde hartslag. Cyanose, bleekheid. Prikkelbaarheid, agitatie, tremor, hoofdpijn, duizeligheid, paresthesie. Periorbitaal oedeem. Spierspasmen, spierpijn. Kokhalzen, braken. Jeuk, andere huiduitslag zoals: eruptio macularis, eruptio papularis, erytheem, maculopapuleuze uitslag. Hyperhidrose. Reactie op de infusieplaats (zoals pijn, zwelling, verharding, extravasatie). Vermoeidheid.

Verder zijn gemeld: anafylactische shock. Vasoconstrictie, pijn op de borst, bradycardie, hypotensie, hartstilstand. Ademhalingsproblemen, bronchospasmen, piepen, stridor, oedeem in de keelholte/in het gezicht. Nefrotisch syndroom (mogelijk immuungemedieerd), proteïnurie. Conjunctivitis, tranenvloed. Buikpijn. Gewrichtspijn. Ernstige huidreacties (mogelijk immuungemedieerd), waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies; livedo reticularis.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contra-indicatie algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor alglucosidase α, wanneer hernieuwde toediening ('rechallenge') niet succesvol was.

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Infusiegerelateerde reacties: Bij ongeveer de helft van de infantiel-verworven ziekte van Pompe en bij ca. 28 procent van de laat-verworven ziekte treden tijdens of in de uren na toediening infusiegerelateerde bijwerkingen op, waaronder allergische en (levensbedreigende) anafylactische reacties. Vooral bij de infantiel-verworven vorm van de ziekte kunnen de bijwerkingen ernstig zijn. De kans neemt toe bij aanwezigheid van acute infecties (bv. pneumonie), gebruik van hoge doses (40 mg/kg) en een hogere infusiesnelheid. Milde bijwerkingen vereisen geen beëindiging van de infusie. Bijwerkingen kunnen dan effectief bestreden worden door verlaging van de infusiesnelheid óf tijdelijke onderbreking van de infusie óf een voorbehandeling met een oraal antihistaminicum en/of antipyreticum en/of corticosteroïden. Bij optreden van ernstige allergische of anafylactische reacties de behandeling staken.

Immunogeniteit: Bij een meerderheid worden tijdens gebruik IgG- antilichamen gevormd (meestal binnen 3 mnd.), waarvan de invloed op de veiligheid en werkzaamheid niet volledig is vastgesteld. Controleer de IgG-antilichaamtiter regelmatig. Patiënten die IgE-antilichamen ontwikkelen hebben bij opnieuw toedienen van alglucosidase α meer kans op infusiegerelateerde bijwerkingen.

Immuungemedieerde reacties: Nefrotisch syndroom alsmede ernstige cutane reacties, mogelijk immuungemedieerd, zijn gemeld, waaronder ulceratieve en necrotiserende huidlaesies. Verricht periodiek urineonderzoek bij hoge IgG-antilichaamtiters. Overweeg beëindiging van de behandeling als immuungemedieerde reacties optreden, en overweeg ook de voordelen en risico's van het opnieuw toedienen: bij sommige patiënten was dit succesvol en kon de behandeling onder nauwkeurig klinisch toezicht worden voortgezet.

Immunomodulatie: Toediening van een profylactisch immuuntolerantie-inductie (ITI)-regime kan het optreden van antilichamen tegen alglucosidase α tegengaan of verminderen, wat de overleving kan verbeteren bij CRIM-negatieve patiënten met infantiel-verworven ziekte van Pompe. Vroege aanvang met ITI (gelijktijdig bij start van de enzymvervangingstherapie) leidt waarschijnlijk tot verbeterde resultaten. Bij gebruik van immunosuppressiva door patiënten met de ziekte van Pompe zijn levensbedreigende en fatale respiratoire infecties gemeld.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Geen

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane, Amversio
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Asfotase alfa

Strensiq
A16AB13

Cerliponase alfa

Brineura
A16AB17

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08

Triëntine

Cuprior; Cufence
A16AX12

Zink

Wilzin
A16AX05

Referenties

  1. Genzyme Ltd, SmPC Myozyme (EU/1/06/333/001) 23-01-2014, www.ema.europa.eu
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties, nierfunctiestoornissen), Geraadpleegd 12 okt 2016
  3. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 21-5-2021

Wijzigingen

  • 17 oktober 2016 12:07: Nieuw toegevoegd op basis van de SmPC

Therapeutic Drug Monitoring


Overdosering