Mercaptamine

Stofnaam
Mercaptamine
Merknaam
Cystagon
ATC code
A16AA04
Doseringen
Nierfunctiestoornissen

Produkten, hulpstoffen, toediening en tekorten
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen

Interacties
Eigenschappen (PD/PK)

Registratiestatus
Middelen uit dezelfde ATC groep
Referenties
Versiebeheer

Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Mercaptamine ofwel cysteamine passeert door vrije diffusie plasma- en lysosomale membranen en accumuleert in de zure lysosomen. Daar reageert het met het geaccumuleerde cystine tot cysteïne, dat snel de lysosomen verlaat. Een reactie van mercaptamine met gevormd cysteïne tot een disulfide vindt ook plaats, waarna deze via het lysinecarrier-systeem de lysosomen verlaat. Mercaptamine vermindert hierdoor de cystinestapeling in sommige cellen (bv. leukocyten, spier- en levercellen) bij cystinose en vertraagt de ontwikkeling van nierfalen (o.a. syndroom van Fanconi).

Farmacokinetiek bij kinderen

Geen informatie over PK bij kinderen (bron SmPC Cystagon)

Label dosisadvies Kinderformularium

Cystinosis: On-label

Toon SmPC tekst Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Nefropathische cystinose:
<12 jaar: onderhoudsdosering:
1,30 g/m2/dag van de vrije base verdeeld over 4 doses per dag. De begindoses moeten 1/4 tot 1/6 bedragen van de verwachte onderhoudsdosering, met een geleidelijke toename over 4-6 weken om intolerantie te vermijden.
> 12 jaar en zwaarder dan 50 kg: onderhoudsdosering: 2 g/dag, verdeeld over 4 doses per dag, max 1,95 g/m2/dag
De begindoses moeten 1/4 tot 1/6 bedragen van de verwachte onderhoudsdosering, met een geleidelijke toename over 4-6 weken om intolerantie te vermijden.

 

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Capsule (als waterstoftartraat) 50 mg, 150 mg
Capsule MSR 75 mg

Oralia voor toediening gereedmaken (VGTM)

Cystagon:

  • Innemen tijdens of direct na de maaltijd.
  • Voor kinderen tot 6 jaar de capsules openen en de inhoud over voedsel strooien (melk, aardappelen). Hierbij zure dranken zoals sinaasappelsap vermijden, omdat het poeder hiermee niet goed mengt.
  • Procysbi
    Een gemiste dosis zo snel mogelijk innemen. Indien de volgende dosis echter binnen 4 uur gepland staat, de gemiste dosis overslaan en doorgaan met het reguliere doseerschema. Geen dubbele dosis innemen.
  • De capsule heel innemen met een zuur vruchtensap of water, niet met vetrijk of eiwitrijk voedsel of bevroren voedsel zoals ijs. Vermijd maaltijden en zuivelproducten gedurende ten minste 1 uur vóór en 1 uur na inname, voor een maximale werking. Indien vasten niet mogelijk is binnen dit tijdsbereik, mag een kleine hoeveelheid voedsel (± 100 g, bij voorkeur koolhydraten) worden gegeten; dit moet dan bij elke inname worden gedaan.
  • Bij risico op verslikken (bij kinderen tot 6 jaar): de capsules openen en de inhoud mengen met 100 g appelmoes of vruchtenjam (binnen 2 uur innemen) óf met 100–150 ml zuur vruchtensap of water (binnen 30 min innemen). Zie voor gedetailleerde instructies de productinformatie CBG/EMA, rubriek 6.6.
  • Toediening via een sonde (gastrostomiesonde, nasogastrische sonde of jejunostomiesonde) is mogelijk. Hiertoe de capsules openen en de inhoud mengen met 100 g appelmoes of vruchtenjam (binnen 2 uur toedienen).

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Doseringen

Nefropathische cystinose
  • Oraal
    • 1 maand tot 12 jaar
      [1]
      • Startdosering: 0,2 - 0,3 g/m²/dag in 4 doses.
      • Onderhoudsdosering: Begin dosis wekelijks ophogen op geleide van tolerantie en leukocytaire cystine spiegel( > 1 nmol hemicystine/mg eiwit ) tot 1,3 g/m²/dag in 4 doses. Max: 1,95 g/m²/dag.
      • Bij toepassing van de maagsapresistente tablet de dagdosis in 2 giften verdelen

        Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van mercaptamine voor deze indicatie.

    • 12 jaar tot 18 jaar
      [1]
      • Startdosering: 0,3 - 0,5 g/dag in 4 doses.
      • Onderhoudsdosering: Begin dosis wekelijks ophogen op geleide van tolerantie en leukocytaire cystine spiegel( > 1 nmol hemicystine/mg eiwit ) tot 2 g/dag in 4 doses.
      • Bij toepassing van de maagsapresistente tablet de dagdosis in 2 giften verdelen
        Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van mercaptamine voor deze indicatie.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.

GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.

Bijwerkingen bij kinderen

Op het syndroom van Ehlers-Danlos lijkende gevallen op de ellebogen zijn gemeld. Deze huidlaesies gaan in sommige gevallen gepaard met vasculaire proliferatie, striae en botlaesies. De resultaten van histopathologisch onderzoek wijzen op angio-endotheliomatose. Deze bijwerking is gemeld bij kinderen die chronisch werden behandeld met hoge doses (meestal boven de max. dosis van 1,95 g/m²/dag).

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): misselijkheid, braken, diarree, anorexie. Koorts, lethargie.

Vaak (1-10%): hoofdpijn, encefalopathie, asthenie. Buikpijn, slechte adem, dyspepsie, gastro-enteritis. Abnormale huidgeur, huiduitslag. Afwijkende leverfunctietest.

Soms (0,1-1%): anafylactische reactie. Nervositeit, hallucinatie, slaperigheid, stuipen. Maag- en darmulcera. Nefrotisch syndroom. Leukopenie. Haarverkleuring, huidstriae, kwetsbare huid, molluscoïde pseudotumor op ellebogen. Gewrichtshyperextensie, pijn in de benen, genu valgum, osteopenie, compressiefractuur, scoliose.

Verder zijn gemeld: benigne intracraniële hypertensie met papiloedeem.

 

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contra-indicatie algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Overgevoeligheid voor penicillaminen.

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

De behandeling van cystinosis geschiedt in gespecialiseerde kindernier-centra. 

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Het is niet aangetoond dat orale toediening van mercaptamine de afzetting van cystinekristallen in het oog voorkomt. Daarom een eventueel gebruik van mercaptamine oogdruppels voortzetten.

De cystineconcentratie in de leukocyten in het begin van de behandeling regelmatig bepalen (5–6 uur na toediening van Cystagon en 30 min na toediening van Procysbi). Na het bereiken van de onderhoudsdosering de bepaling iedere 3–4 maanden uitvoeren. Dialysepatiënten en getransplanteerde patiënten tolereren mercaptamine soms minder goed, waardoor meer bijwerkingen kunnen optreden. Bij hen wordt een nauwkeuriger controle van de leukocytaire cystineconcentratie aanbevolen.

Controleer regelmatig op huid- en botafwijkingen, wegens meldingen van ernstige huidlaesies (zie rubriek Bijwerkingen). Bij optreden van huid- of botafwijkingen, de dosis verlagen of de behandeling onderbreken. Bij ernstige huiduitslag zoals erythema multiforme bullosa of toxische epidermale necrolyse, de behandeling definitief staken.

Wees alert op tekenen van ernstige gastro-intestinale toxiciteit. Maag- en darmzweren en -bloedingen zijn gemeld.

Controleer regelmatig bloedbeeld en leverfunctie, wegens meldingen van reversibele leukopenie en abnormale leverfunctie.

Voer periodiek oogonderzoek uit, wegens meldingen van benigne intracraniële hypertensie en/of papiloedeem. Wees alert op klachten als hoofdpijn, tinnitus, duizeligheid, misselijkheid, diplopie, wazig zien en oogpijn.

Mercaptamine kan sufheid veroorzaken. Bij aanvang van de behandeling, geen riskante activiteiten ondernemen zolang het effect van het middel op de geestelijke prestaties niet bekend is.

Interacties Bron: KNMP Kennisbank

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane, Amversio
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04
A16AB07

Asfotase alfa

Strensiq
A16AB13

Cerliponase alfa

Brineura
A16AB17

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03
A16AX09

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08

Triëntine

Cuprior; Cufence
A16AX12

Zink

Wilzin
A16AX05

Referentie

  1. Recordati Rare Diseases, SmPC Cystagon (EU/1/97/039/001) Rev 17, 05-11-2021, www.ema.europa.eu

Wijzigingen

  • 18 juli 2023 15:07: Update monografie obv SmPC Cystagon
  • 24 januari 2019 15:39: informatie toepassing in oog toegevoegd obv SmPC Cystadrops

Therapeutic Drug Monitoring


Overdosering