Mercaptamine

Stofnaam
Mercaptamine
Merknaam
Cystagon
ATC code
A16AA04
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

Cystinosis: On-label
Fotofobie en corneale ulceraties tgv cystine neerslagen in cornea:
< 2 jaar: off-label
>
2 jaar: on-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Nefropathische cystinose:
<12 jaar
,  1,30 g/m2/dag van de vrije base verdeeld over 4 doses per dag.
> 12 jaar en zwaarder dan 50 kg: 2 g/dag, verdeeld over 4 doses per dag, max 1,95 g/m2/dag
De begindoses moeten 1/4 tot 1/6 bedragen van de verwachte onderhoudsdosering, met een geleidelijke toename over 4-6 weken om intolerantie te vermijden.

Afzetting van cystinekristallen in het hoornvlies:

oculair (als hydrochloride): vanaf 2 jaar oogdruppels 3.8 mg/ml: 4x per dag 1 druppel.

 

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Capsule (als waterstoftartraat) 50 mg, 150 mg
Oogdruppel (als hydrochloride) 3,8 mg/ml

Eigenschappen

Mercaptamine ofwel cysteamine passeert door vrije diffusie plasma- en lysosomale membranen en accumuleert in de zure lysosomen. Daar reageert het met het geaccumuleerde cystine tot cysteïne, dat snel de lysosomen verlaat. Een reactie van mercaptamine met gevormd cysteïne tot een disulfide vindt ook plaats, waarna deze via het lysinecarrier-systeem de lysosomen verlaat. Mercaptamine vermindert hierdoor de cystinestapeling in sommige cellen bij cystinose en vertraagt de ontwikkeling van nierfalen (o.a. syndroom van Fanconi).

Kinetische gegevens

Geen informatie

Algemene opmerkingen

De behandeling van cystinosis geschiedt in gespecialiseerde kindernier-centra.

Doseringen

Indicatie: Cystinosis
  • Oraal
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [2] [4]
      • Startdosering: 10 mg/kg/dag in 4 doses
      • Onderhoudsdosering: Wekelijks ophogen tot 50 - 70 mg/kg/dag in 4 - 5 doses
      • Instelling verder afhankelijk van cystine concentratie in leukocyten.

        Behandeling door of na overleg met een kinderarts-specialist (metabole ziekten) die ervaring heeft met gebruik van mercaptamine voor deze indicatie.

Indicatie: Fotofobie en corneale ulceraties tgv neerslagen van cystine in de cornea
  • Oculair
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [2] [5]
      • cysteamine hydrochloride 0.38 % 1 druppel(s)/dosis 4-6 dd

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.

GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10

Bijwerkingen bij volwassenen

Zeer vaak (> 10%): Misselijkheid, braken, diarree, anorexie, pyrexie, lethargie. Vaak (1-10%): Hoofdpijn, encefalopathie, asthenie. Buikpijn, slechte adem, dyspepsie, gastro-enteritis. Abnormale huidgeur, huiduitslag. Afwijkende leverfunctietest. Soms (0,1-1%): Leukopenie, anafylactische reacties. Nervositeit, hallucinaties, slaperigheid, stuipen. Maag-en darmulcera, nefrotisch syndroom. Haarverkleuring, huidstriae, kwetsbare huid (molluscoïde pseudotumor op ellebogen). Gewrichtshyperextensie, pijn in de benen, genu valgum, osteopenie, compressiefractuur, scoliose.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contraindicaties bij volwassenen

Overgevoeligheid voor penicillaminen.

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

In het begin van de behandeling de cystineconcentratie in de leukocyten bepalen 5–6 uur na orale toediening en daarna eenmaal per maand. Na het bereiken van de onderhoudsdosering de bepaling iedere 3–4 maanden uitvoeren. Regelmatig het bloedbeeld controleren. De molluscoïde pseudotumor op de ellebogen die lijkt op de verschijnselen van het syndroom van Ehlers-Danlos, is gemeld bij kinderen, meestal bij doseringen boven de maximale dosis van 1,96 g/m³/dag. Deze huidlaesies gaan soms gepaard met vasculaire proliferatie, huidstriae en botlaesies. De resultaten van histopathologisch onderzoek wijzen op angio-endotheliomatose. Regelmatige huidcontrole is aanbevolen en zo nodig röntgenonderzoek van het bot overwegen. Dialysepatiënten en getransplanteerde patiënten tolereren mercaptamine soms minder goed, waardoor meer bijwerkingen kunnen optreden. Bij hen wordt een nauwkeuriger controle van de leukocytaire cystineconcentratie aanbevolen. Het is niet aangetoond dat mercaptamine de afzetting van cystinekristallen in het oog voorkomt. Bij bijwerkingen van het maag-darmkanaal of het centrale zenuwstelsel in het begin van de behandeling, de behandeling tijdelijk onderbreken en geleidelijk weer beginnen verbetert de tolerantie.

Interacties

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Referenties

  1. Rademaker C.M.A. et al, Geneesmiddelen-Formularium voor Kinderen, 2007
  2. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  3. ZorgInstituut Nederand, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen), Geraadpleegd 17 okt 2014
  4. Orphan Europe SARL, SPC Cystagon EU/1/97/039/001, www.ema.europa.eu, Geraadpleegd 27 mei 2010, http://www.ema.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/Cystagon/H-125-PI-nl.pdf
  5. Orphan Europe SARL, SmPC Cystadrops ( EU/1/15/1049) 30-11-2018, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl

Wijzigingen

  • 21 januari 2019 11:59: informatie toepassing in oog toegevoegd obv SmPC Cystadrops