Eigenschappen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Farmacokinetiek bij kinderen

Geen informatie over PK bij kinderen (bron SmPC Cystagon)

Label dosisadvies Kinderformularium

Cystinosis: On-label

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Oralia voor toediening gereedmaken (VGTM)

Cystagon:

• Innemen tijdens of direct na de maaltijd.
• Voor kinderen tot 6 jaar de capsules openen en de inhoud over voedsel strooien (melk, aardappelen). Hierbij zure dranken zoals sinaasappelsap vermijden, omdat het poeder hiermee niet goed mengt.
• Procysbi
  Een gemiste dosis zo snel mogelijk innemen. Indien de volgende dosis echter binnen 4 uur gepland staat, de gemiste dosis overslaan en doorgaan met het reguliere doseerschema. Geen dubbele dosis innemen.
• De capsule heel innemen met een zuur vruchtensap of water, niet met vetrijk of eiwitrijk voedsel of bevroren voedsel zoals ijs. Vermijd maaltijden en zuivelproducten gedurende ten minste 1 uur vóór en 1 uur na inname, voor een maximale werking. Indien vasten niet mogelijk is binnen dit tijdsbereik, mag een kleine hoeveelheid voedsel (± 100 g, bij voorkeur koolhydraten) worden gegeten; dit moet dan bij elke inname worden gedaan.
• Bij risico op verslikken (bij kinderen tot 6 jaar): de capsules openen en de inhoud mengen met 100 g appelmoes of vruchtenjam (binnen 2 uur innemen) óf met 100–150 ml zuur vruchtensap of water (binnen 30 min innemen). Zie voor gedetailleerde instructies de productinformatie CBG/EMA, rubriek 6.6.
• Toediening via een sonde (gastrostomiesonde, nasogastrische sonde of jejunostomiesonde) is mogelijk. Hiertoe de capsules openen en de inhoud mengen met 100 g appelmoes of vruchtenjam (binnen 2 uur toedienen).

Overige info toediening/beschikbaarheid

Informatie over geneesmiddeltekorten

Doseringen

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.

GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.

Bijwerkingen bij kinderen

Op het syndroom van Ehlers-Danlos lijkende gevallen op de ellebogen zijn gemeld. Deze huidlaesies gaan in sommige gevallen gepaard met vasculaire proliferatie, striae en botlaesies. De resultaten van histopathologisch onderzoek wijzen op angio-endotheliomatose. Deze bijwerking is gemeld bij kinderen die chronisch werden behandeld met hoge doses (meestal boven de max. dosis van 1,95 g/m²/dag).

Bijwerkingen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Zeer vaak (> 10%): misselijkheid, braken, diarree, anorexie. Koorts, lethargie.

Vaak (1-10%): hoofdpijn, encefalopathie, asthenie. Buikpijn, slechte adem, dyspepsie, gastro-enteritis. Abnormale huidgeur, huiduitslag. Afwijkende leverfunctietest.

Soms (0,1-1%): anafylactische reactie. Nervositeit, hallucinatie, slaperigheid, stuipen. Maag- en darmulcera. Nefrotisch syndroom. Leukopenie. Haarverkleuring, huidstriae, kwetsbare huid, molluscoïde pseudotumor op ellebogen. Gewrichtshyperextensie, pijn in de benen, genu valgum, osteopenie, compressiefractuur, scoliose.

Verder zijn gemeld: benigne intracraniële hypertensie met papiloedeem.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

• Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
• Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

De behandeling van cystinosis geschiedt in gespecialiseerde kindernier-centra. 

Gevallen van een syndroom dat lijkt op het syndroom van Ehlers Danlos en vaatafwijkingen in het ellebooggebied zijn gemeld bij  kinderen die met hoge doses van verschillende cysteaminepreparaten (cysteaminechloorhydraat of cystamine of cysteaminbitartraat) behandeld werden, die meestal de maximale dagelijkse dosis van 1,95 g/m² overschreden,  Deze huidlaesies werden geassocieerd met vaatproliferatie, huidstrepen en botlaesies. Het wordt daarom aanbevolen om regelmatig huidonderzoek uit te voeren en indien nodig röntgenfoto's van de botten te overwegen.  Verlaag de dosis wanneer soortgelijke huid of botafwijkingen optreden. 
[SmPC Cystagon 50 mg].

Waarschuwingen en voorzorgen algemeen Bron: ZorgInstituut Nederland - Farmacotherapeutisch Kompas

Het is niet aangetoond dat orale toediening van mercaptamine de afzetting van cystinekristallen in het oog voorkomt. Daarom een eventueel gebruik van mercaptamine oogdruppels voortzetten.

De cystineconcentratie in de leukocyten in het begin van de behandeling regelmatig bepalen (5–6 uur na toediening van Cystagon en 30 min na toediening van Procysbi). Na het bereiken van de onderhoudsdosering de bepaling iedere 3–4 maanden uitvoeren. Dialysepatiënten en getransplanteerde patiënten tolereren mercaptamine soms minder goed, waardoor meer bijwerkingen kunnen optreden. Bij hen wordt een nauwkeuriger controle van de leukocytaire cystineconcentratie aanbevolen.

Controleer regelmatig op huid- en botafwijkingen, wegens meldingen van ernstige huidlaesies (zie rubriek Bijwerkingen). Bij optreden van huid- of botafwijkingen, de dosis verlagen of de behandeling onderbreken. Bij ernstige huiduitslag zoals erythema multiforme bullosa of toxische epidermale necrolyse, de behandeling definitief staken.

Wees alert op tekenen van ernstige gastro-intestinale toxiciteit. Maag- en darmzweren en -bloedingen zijn gemeld.

Controleer regelmatig bloedbeeld en leverfunctie, wegens meldingen van reversibele leukopenie en abnormale leverfunctie.

Voer periodiek oogonderzoek uit, wegens meldingen van benigne intracraniële hypertensie en/of papiloedeem. Wees alert op klachten als hoofdpijn, tinnitus, duizeligheid, misselijkheid, diplopie, wazig zien en oogpijn.

Mercaptamine kan sufheid veroorzaken. Bij aanvang van de behandeling, geen riskante activiteiten ondernemen zolang het effect van het middel op de geestelijke prestaties niet bekend is.

Interacties Bron: KNMP/Informatorium Medicamentorum

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

• MAAGDARMKANAAL EN METABOLISME
• OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Deze pagina geeft een overzicht van geneesmiddelen uit dezelfde ATC groep. Let op: Dit betekent niet per definitie dat deze middelen onderling uitwisselbaar zijn.

Referenties

1. Rademaker C.M.A. et al, Geneesmiddelen-Formularium voor Kinderen, 2007
2. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
3. Recordati Rare Diseases, SmPC Cystagon (EU/1/97/039/001) Rev 19; 25-07-2024, www.ema.europa.eu
4. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen), Geraadpleegd 05 juli 2023

Wijzigingen

• 28 augustus 2024 15:44: Toevoeging waarschuwing obv SmPC
• 18 juli 2023 15:07: Update monografie obv SmPC Cystagon
• 24 januari 2019 15:39: informatie toepassing in oog toegevoegd obv SmPC Cystadrops

Therapeutic Drug Monitoring

Overdosering