Galsulfase

Stofnaam
Galsulfase
Merknaam
Naglazyme
ATC code
A16AB08
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Mucopolysacharidose VI (MPS VI):
> 1 jaar: 1 mg/kg/dosis IV 1 x per week

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Conc. voor infusieopl. 1 mg/ml

Eigenschappen

Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym N-acetylgalactosamine-4-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen, waarschijnlijk via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Maroteaux-Lamysyndroom is er sprake van een enzymdeficiëntie die leidt tot stapeling van het glycosaminoglycaan dermatansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door enzymsubstitutietherapie met galsulfase wordt geprobeerd een zodanige mate van enzymactiviteit te herstellen dat het gestapelde substraat gehydrolyseerd wordt en verdere stapeling wordt voorkomen.

 

Kinetische gegevens

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Doseringen

Indicatie: Mucopolysaccharidose (MPS) VI
  • Intraveneus
    • ≥ 1 jaar
      [1]
      • 1 mg/kg/dosis 1 x per week Infuus in 4 uur inlopen

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04

Bijwerkingen bij volwassenen

Zeer vaak (> 10%): positieve test voor IgG-antilichamen tegen galsulfase, faryngitis, gastro-enteritis, areflexie, hoofdpijn, conjunctivitis, troebeling van cornea, oorpijn, gehoorstoornis, hypertensie, dyspneu, verstopte neus, buikpijn, navelbreuk, braken, misselijkheid, angio-oedeem, huiduitslag, urticaria, jeuk, pijn (op de borst), rigor, malaise, koorts, artralgie.

Vaak (1-10%): tremor, hypotensie, (slaap)apneu, hoesten, ademnood, astma, bronchospasme, erytheem.

Verder zijn gemeld: anafylaxie, shock, paresthesie, hals- of ruggenmergcompressie, bradycardie, tachycardie, cyanose, bleekheid, laryngeaal oedeem, hypoxie, tachypneu.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contraindicaties bij volwassenen

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening.

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

Voorzichtigheid is geboden bij ernstige onderliggende longaandoeningen. Instelling van positieve luchtwegdruk tijdens de slaap en mogelijke tracheostomie eventueel overwegen. Bij een acute met koorts gaande luchtwegaandoening uitstel van infusie overwegen. Infusiegerelateerde reacties zijn doorgaans behandelbaar door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door (vooraf) behandeling met antihistaminica en/of antipyretica. Een lichte of matige infusiereactie kan met antihistaminica en paracetamol worden behandeld en/of door de infusiesnelheid tot de helft van de snelheid waarbij de reactie optrad te verlagen. Bij een ernstige reactie de infusie stoppen tot de verschijnselen zijn verdwenen en behandeling met antihistaminica en paracetamol overwegen; de infusie kan opnieuw worden gestart met een verlaging van de infusiesnelheid tot 50%–25% van de snelheid waarbij de reactie optrad. Bij een recidiverende matige infusiereactie of na een eerdere ernstige reactie voorbehandeling (antihistaminica en paracetamol en/of corticosteroïden) overwegen, evenals verlaging van de infusiesnelheid (50%–25%); eventuele voorbehandeling wordt circa 30–60 minuten voor aanvang van de infusie aanbevolen. Verwacht wordt dat de meeste patiënten binnen 4–8 weken na instelling van de behandeling IgG-antilichamen tegen galsulfase ontwikkelen. De klinische betekenis van de antilichamen is niet bekend. Omdat er weinig ervaring is met hervatting van de behandeling na langdurige onderbreking, is voorzichtigheid geboden omdat er in theorie meer kans is op een overgevoeligheidsreactie. Als ernstige allergische overgevoeligheidsreacties optreden, de behandeling onmiddellijk stopzetten. Bij gecontroleerd opnieuw toedienen dient apparatuur en personeel voor reanimatie aanwezig te zijn. Controleer op verschijnselen van hals- of ruggenmergcompressie. De veiligheid en werkzaamheid bij mensen met nier- of leverinsufficiëntie, bij kinderen jonger dan 5 jaar en bij patiënten ouder dan 65 jaar zijn niet vastgesteld.

Interacties

geen

Referenties

  1. BioMarin Europe Limited, SmPC Naglazyme (EU/1/05/324/001-002) 31-03-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 19 apr 2016
  3. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 19 apr 2016

Wijzigingen

  • 19 april 2016 13:44: NIEUW TOEGEVOEGD