Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Eigenschappen

Kinetische gegevens

Bij 15 kinderen in de leeftijd van 8.5-16 jaar (gewicht 27.1-64.9 kg) werden de volgende farmacokinetische gegevens gevonden bij een dosering van 1 mg/kg om de 2 weken [SmPC]

	Uitgangswaarde	Na IgG-seroconversie
Cl	77 ml/min	35 ml/min
Vd in steady state	2,6 L	5,4 L
t1/2	55 min	240 min

Bij 30 kinderen in de leeftijd van 5-18 jaar werden de volgende farmacokinetische gegevens gevonden [SmPC] 

	Uitgangswaarde	Na IgG-seroconversie
Dosering 0,5 mg/kg om de 2 weken
Cl	4,6 ml/min/kg	5,7 ml/min/kg
Vd in steady state	0,27 l/kg	0,49 l/kg
t1/2	88 min
Dosering 1 mg/kg om de 4 weken
Cl	2,3 ml/min/kg	2,8 ml/min/kg
Vd in steady state	0,22 l/kg	0,48 l/kg
t1/2	107 min

Doseringen

Indicatie: Ziekte van Fabry
Intraveneus ≥ 8 jaar [1] 1 mg/kg/dosis elke 2 weken Bij start infusiesnelheid niet hoger dan 0,25 mg/min om risico op infusiegerelateerde bijwerkingen te beperken. Na het optreden van tolerantie, kan de infusiesnelheid geleidelijk worden verhoogd.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.

GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.

• MAAGDARMKANAAL EN METABOLISME
• OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN
	Betaine Cystadane	A16AA06
	Carglumaatzuur Carbaglu, Ucedane	A16AA05
	Levocarnitine Carnitene	A16AA01
	Mercaptamine Cystagon	A16AA04

ENZYMEN
	Agalsidase alfa Replagal	A16AB03
	Alglucosidase Myozyme	A16AB07
	Galsulfase Naglazyme	A16AB08
	Idursulfase Elaprase	A16AB09
	Laronidase Aldurazyme	A16AB05
	Velaglucerase alfa Vpriv	A16AB10

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
	Fenylboterzuur Ammonaps, Pheburane	A16AX03
	Glycerolfenylbutyraat Ravicti	A16AX09
	Miglustat Zavesca	A16AX06
	Natriumbenzoaat + natriumfenylacetaat Ammonul	A16AX
	Nitisinon NTBC Orfadin	A16AX04
	Sapropterine Kuvan	A16AX07
	Teduglutide Revestive	A16AX08
	Tetrahydrobiopterin BH4	A16AX07
	Zinkacetaat Wilzin	A16AX05

AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN
	Betaine Cystadane	A16AA06
	Carglumaatzuur Carbaglu, Ucedane	A16AA05
	Levocarnitine Carnitene	A16AA01
	Mercaptamine Cystagon	A16AA04

ENZYMEN
	Agalsidase alfa Replagal	A16AB03
	Alglucosidase Myozyme	A16AB07
	Galsulfase Naglazyme	A16AB08
	Idursulfase Elaprase	A16AB09
	Laronidase Aldurazyme	A16AB05
	Velaglucerase alfa Vpriv	A16AB10

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN
	Fenylboterzuur Ammonaps, Pheburane	A16AX03
	Glycerolfenylbutyraat Ravicti	A16AX09
	Miglustat Zavesca	A16AX06
	Natriumbenzoaat + natriumfenylacetaat Ammonul	A16AX
	Nitisinon NTBC Orfadin	A16AX04
	Sapropterine Kuvan	A16AX07
	Teduglutide Revestive	A16AX08
	Tetrahydrobiopterin BH4	A16AX07
	Zinkacetaat Wilzin	A16AX05

Bijwerkingen bij volwassenen

Infusie-gerelateerde bijwerkingen zoals koorts, koude rillingen treden zeer vaak op. Andere overgevoeligheidsverschijnselen komen vaak voor: Lichte tot matige overgevoeligheidsverschijnselen (IgG-gemedieerd en/of via complementsysteem) zoals spierpijn, pijn of oedeem aan de extremiteiten en de rug, lichte tot matige dyspneu, beklemmend gevoel op de keel, pijn op de borst, bronchospasmen, tachypneu en/of piepende ademhaling, rinitis, blozen, pruritus, urticaria, uitslag, oedeem van het gezicht, angioneurotisch oedeem (ziekte van Raynaud), hypoxie en verminderde zuurstofsaturatie; bloeddrukveranderingen tachycardie, bradycardie, hartkloppingen.

Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, paresthesie, misselijkheid, braken.

Vaak (1-10%): (draai-)duizeligheid, slaperigheid, hypo-esthesie, brandend gevoel, lethargie, syncope. Bleekheid, opvliegers. Dyspneu (ook aanvalsgewijs), nasofaryngitis, hoesten. Bovenbuik- en maagklachten, dyspepsie, dysfagie, ongevoelige mond, diarree. Hitte gevoel, temperatuurstijging, perifere koudheid, asthenie. Hyperesthesie, beven, jeuk aan de ogen oculaire hyperemie, toegenomen tranenvloed, tinnitus, oorzwelling, oorpijn, huidverkleuring. Sinusbradycardie. Griepachtige symptomen, pijn/trombose op de infusieplaats.

Gemeld zijn anafylactoïde reacties en leukocytoclastische vasculitis.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

• Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
• Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt

Meld hier

Contraindicaties bij volwassenen

Eerder voorgekomen levensbedreigende overgevoeligheid voor agalsidase bèta.

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

De lichte tot matige overgevoeligheidsreacties kunnen worden verminderd door als premedicatie paracetamol/ibuprofen, antihistaminica en eventueel corticosteroïden te geven. Tevens dient de infusiesnelheid te worden aangepast naar 0,15 mg/min (= 10 mg/uur). Als de infusies zonder incidenten verlopen kan worden overwogen de infusiesnelheid stapsgewijs te verhogen en de premedicatie te verminderen. Bij ernstige overgevoeligheidsreacties de toediening onmiddellijk staken. De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij kinderen < 8 jaar en ouderen > 65 jaar.

Interacties

Niet beoordeeld: chloroquine, amiodaron, monobenzon en gentamicine kunnen de intracellulaire activiteit van agalsidase beta remmen.

Referenties

1. Genzyme Europe B.V., SmPC Fabrazyme (EU/1/01/188/001-006) 10-10-2014 , www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties, nierfunctiestoornissen), Geraadpleegd 19 apr 2016
3. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 19 apr 2016

Wijzigingen

• 19 april 2016 13:29: NIEUW TOEGEVOEGD