On-label
Toon SmPC tekstPoeder voor infusieopl. 5 mg.
Poeder voor infusieopl. 35 mg
Agalsidase bèta is een recombinante vorm van het enzym alfa-galactosidase. Het wordt na toediening snel opgenomen in de lysosomen van endotheel- en gladde spiercellen van de bloedvaten, waar het opgehoopt GL-3 in nieren-, hart- en huidweefsel afbreekt.
Bij 15 kinderen in de leeftijd van 8.5-16 jaar (gewicht 27.1-64.9 kg) werden de volgende farmacokinetische gegevens gevonden bij een dosering van 1 mg/kg om de 2 weken [SmPC]
Uitgangswaarde | Na IgG-seroconversie | |
Cl | 77 ml/min | 35 ml/min |
Vd in steady state | 2,6 L | 5,4 L |
t1/2 | 55 min | 240 min |
Bij 30 kinderen in de leeftijd van 5-18 jaar werden de volgende farmacokinetische gegevens gevonden [SmPC]
Uitgangswaarde | Na IgG-seroconversie | |
Dosering 0,5 mg/kg om de 2 weken | ||
Cl | 4,6 ml/min/kg | 5,7 ml/min/kg |
Vd in steady state | 0,27 l/kg | 0,49 l/kg |
t1/2 | 88 min | |
Dosering 1 mg/kg om de 4 weken | ||
Cl | 2,3 ml/min/kg | 2,8 ml/min/kg |
Vd in steady state | 0,22 l/kg | 0,48 l/kg |
t1/2 | 107 min |
Indicatie: Ziekte van Fabry |
---|
|
GFR ≥10 ml/min/1.73m2: aanpassing van de dosering is niet nodig.
GFR <10 ml/min/1.73m2: een algemeen advies kan niet worden gegeven.
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
---|---|---|
Cystadane
|
A16AA06 | |
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
Carnitene
|
A16AA01 | |
Cystagon
|
A16AA04 |
ENZYMEN | ||
---|---|---|
Replagal
|
A16AB03 | |
Myozyme
|
A16AB07 | |
Naglazyme
|
A16AB08 | |
Elaprase
|
A16AB09 | |
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
Vpriv
|
A16AB10 |
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
---|---|---|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
Ravicti
|
A16AX09 | |
Zavesca
|
A16AX06 | |
A16AX | ||
Orfadin
|
A16AX04 | |
Kuvan
|
A16AX07 | |
Revestive
|
A16AX08 | |
A16AX07 | ||
Wilzin
|
A16AX05 |
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN | ||
---|---|---|
Cystadane
|
A16AA06 | |
Carbaglu, Ucedane
|
A16AA05 | |
Carnitene
|
A16AA01 | |
Cystagon
|
A16AA04 |
ENZYMEN | ||
---|---|---|
Replagal
|
A16AB03 | |
Myozyme
|
A16AB07 | |
Naglazyme
|
A16AB08 | |
Elaprase
|
A16AB09 | |
Aldurazyme
|
A16AB05 | |
Vpriv
|
A16AB10 |
DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN | ||
---|---|---|
Ammonaps, Pheburane
|
A16AX03 | |
Ravicti
|
A16AX09 | |
Zavesca
|
A16AX06 | |
A16AX | ||
Orfadin
|
A16AX04 | |
Kuvan
|
A16AX07 | |
Revestive
|
A16AX08 | |
A16AX07 | ||
Wilzin
|
A16AX05 |
Infusie-gerelateerde bijwerkingen zoals koorts, koude rillingen treden zeer vaak op. Andere overgevoeligheidsverschijnselen komen vaak voor: Lichte tot matige overgevoeligheidsverschijnselen (IgG-gemedieerd en/of via complementsysteem) zoals spierpijn, pijn of oedeem aan de extremiteiten en de rug, lichte tot matige dyspneu, beklemmend gevoel op de keel, pijn op de borst, bronchospasmen, tachypneu en/of piepende ademhaling, rinitis, blozen, pruritus, urticaria, uitslag, oedeem van het gezicht, angioneurotisch oedeem (ziekte van Raynaud), hypoxie en verminderde zuurstofsaturatie; bloeddrukveranderingen tachycardie, bradycardie, hartkloppingen.
Zeer vaak (> 10%): hoofdpijn, paresthesie, misselijkheid, braken.
Vaak (1-10%): (draai-)duizeligheid, slaperigheid, hypo-esthesie, brandend gevoel, lethargie, syncope. Bleekheid, opvliegers. Dyspneu (ook aanvalsgewijs), nasofaryngitis, hoesten. Bovenbuik- en maagklachten, dyspepsie, dysfagie, ongevoelige mond, diarree. Hitte gevoel, temperatuurstijging, perifere koudheid, asthenie. Hyperesthesie, beven, jeuk aan de ogen oculaire hyperemie, toegenomen tranenvloed, tinnitus, oorzwelling, oorpijn, huidverkleuring. Sinusbradycardie. Griepachtige symptomen, pijn/trombose op de infusieplaats.
Gemeld zijn anafylactoïde reacties en leukocytoclastische vasculitis.
Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb
Eerder voorgekomen levensbedreigende overgevoeligheid voor agalsidase bèta.
De lichte tot matige overgevoeligheidsreacties kunnen worden verminderd door als premedicatie paracetamol/ibuprofen, antihistaminica en eventueel corticosteroïden te geven. Tevens dient de infusiesnelheid te worden aangepast naar 0,15 mg/min (= 10 mg/uur). Als de infusies zonder incidenten verlopen kan worden overwogen de infusiesnelheid stapsgewijs te verhogen en de premedicatie te verminderen. Bij ernstige overgevoeligheidsreacties de toediening onmiddellijk staken. De werkzaamheid en veiligheid zijn niet vastgesteld bij kinderen < 8 jaar en ouderen > 65 jaar.
Niet beoordeeld: chloroquine, amiodaron, monobenzon en gentamicine kunnen de intracellulaire activiteit van agalsidase beta remmen.