Alglucosidase

Stofnaam
Alglucosidase
Merknaam
Myozyme
ATC code
A16AB07
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

ERT by ziekte van Pompe:
Kinderen van alle leeftijden: 20 mg/kg/dosis , 1 x per 2 weken.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Poeder voor infusieopl. 50 mg

Eigenschappen

Alglucosidase α is een recombinante vorm van het enzym α-glucosidase (GAA), die wordt geproduceerd in Chinese hamster-ovariumcellen. Een tekort aan dit enzym leidt tot opeenhoping van glycogeen in verschillende weefsels, met name hart, ademhalings- en skeletspieren. Vermoedelijk herstelt alglucosidase α de lysosomale GAA-activiteit, waardoor de functie van hart- en skeletspieren verbetert (incl. de ademhalingsspieren).

Kinetische gegevens

De volgende kinetische parameters zijn gevonden bij ongeveer 24 kinderen van 0-15 jaar na een of meerdere doses van 20 mg/kg:

 20 mg/kg
Cmax (µg/ml) 178,2
Cl (ml/uur/kg) 21,4
Vd (ml/kg) 66,2
t½ (uur) 2,75

Doseringen

Indicatie: Enzyme replacement therapie bij ziekte van Pompe
  • Intraveneus
    • 0 jaar tot 18 jaar
      [1]
      • 20 mg/kg/dosis 1 x per 2 weken
      • Start infusie snelheid: 1 mg/kg/uur, geleidelijk elke 30 minuten verhogen met 2 mg/kg/uur als er geen infusiegerelateerde bijwerkingen zijn tot maximumsnelheid van 7 mg/kg/uur is bereikt.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Idursulfase

Elaprase
A16AB09

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04

Bijwerkingen bij volwassenen

Zeer vaak (> 10%): koorts, urticaria, huiduitslag, blozen, hoesten, tachypneu, verlaagde zuurstofsaturatie, misselijkheid.

Vaak (1-10%): pijn en reactie op de infusieplaats, overgevoeligheid, koude rillingen, prikkelbaarheid, agitatie, tremor, spierspasmen, spierpijn, duizeligheid, paresthesie, hoofdpijn, hypertensie, versnelde hartslag, cyanose, bleekheid, kokhalzen, braken, jeuk, huiduitslag zoals: eruptio macularis, eruptio papularis, erytheem, maculopapulaire uitslag. Periorbitaal oedeem, hyperhidrose, vermoeidheid.

Verder zijn gemeld: anafylactische shock, bradycardie, pijn op de borst, vasoconstrictie, ademhalingsproblemen, bronchospasmen, piepen, buikpijn, oedeem in de keelholte/in het gezicht, stridor, conjunctivitis, hypotensie, gewrichtspijn, toegenomen tranenvloed, livedo reticularis, nefrotisch syndroom, proteïnurie en hartstilstand.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contraindicaties bij volwassenen

Levensbedreigende overgevoeligheid (anafylactische reactie) voor het werkzame bestanddeel of voor een hulpstof, wanneer hernieuwde toediening ('rechallenge') niet succesvol was.

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

Bij ongeveer de helft van de infantiel-verworven ziekte van Pompe en bij ca. 28 procent van de laat-verworven ziekte treden tijdens of in de uren na toediening infusiegerelateerde bijwerkingen op, waaronder allergische en (levensbedreigende) anafylactische reacties. Vooral bij de infantiel-verworven vorm van de ziekte kunnen de bijwerkingen ernstig zijn. De kans neemt toe bij aanwezigheid van acute infecties (bv. pneumonie), gebruik van hoge doses (40 mg/kg) en een hogere infusiesnelheid. Milde bijwerkingen vereisen geen beëindiging van de infusie. Bijwerkingen kunnen dan effectief bestreden worden door verlaging van de infusiesnelheid of tijdelijke onderbreking van de infusie of een voorbehandeling met een oraal antihistaminicum en/of antipyreticum en/of corticosteroïden. Bij optreden van ernstige allergische of anafylactische reacties de behandeling staken. Bij een meerderheid worden tijdens gebruik IgG- antilichamen gevormd (meestal binnen 3 mnd.), waarvan de invloed op de veiligheid en werkzaamheid niet volledig is vastgesteld. IgG-antilichaamtiters regelmatig controleren. Bij hoge IgG-antilichaamtiters periodiek urineonderzoek doen in verband met het optreden van nefrotisch syndroom. Patiënten die IgE-antilichamen ontwikkelen hebben bij opnieuw toedienen van alglucosidase α meer kans op infusiegerelateerde bijwerkingen. Overweeg beëindiging van de behandeling als immuungemedieerde reacties optreden, en overweeg ook de voordelen en risico's van het opnieuw toedienen: bij sommige patiënten was dit succesvol en kon de behandeling onder nauwkeurig klinisch toezicht worden voortgezet. Veiligheid en werkzaamheid bij nier- of leverinsufficiëntie is niet vastgesteld. Bij patiënten met de ziekte van Pompe die immunosuppressiva kregen zijn levensbedreigende en fatale respiratoire infecties gemeld.

Interacties

Geen

Referenties

  1. Genzyme Ltd, SmPC Myozyme (EU/1/06/333/001) 23-01-2014, www.ema.europa.eu
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties, nierfunctiestoornissen), Geraadpleegd 12 okt 2016
  3. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 12 okt 2016

Wijzigingen

  • 12 oktober 2016 11:57: Nieuw toegevoegd op basis van de SmPC