Idursulfase

Stofnaam
Idursulfase
Merknaam
Elaprase
ATC code
A16AB09
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Mucopolysacharidose (MPS) II (Syndroom van Hunter)
Kinderen:
0,5 mg/kg/week

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Conc. voor infusieopl. 2 mg/ml

Eigenschappen

Via recombinant technologie verkregen gezuiverde vorm van het lysosomaal enzym iduronaat-2-sulfatase. Het wordt na intraveneuze infusie door cellen opgenomen in lysosomen via mannose-6-fosfaatreceptoren. Bij het Hunter-syndroom is er sprake van een tekort aan het enzym iduronaat-2-sulfatase. Dit leidt tot de stapeling van de glycosaminoglycanen dermatan- en heparansulfaat in een groot aantal celtypen en weefsels. Door substitutietherapie met idursulfase worden de gestapelde glycosaminoglycanen afgebroken.

Kinetische gegevens

De volgende kinetische parameters werden gemeten in week 1:

LeeftijdscategorieAantal patientenCmax (µg/ml)Cl (ml/min/kg)Vd (ml/kg)
1,4 tot 7,5 jaar 27 1,3 ± 0,8 2,4 ± 0,7 394 ± 423
5 tot 11 jaar 11 1,6 ± 0,7 2,7 ± 1,3 217 ± 109
12 tot 18 jaar 8 1,4 ± 0,3 2,8 ± 0,7 184 ± 38

 

LichaamsgewichtAantal patientenCmax (µg/ml)Cl (ml/min/kg)Vd (ml/kg)
< 20 kg 17 1,2 ± 0,3 2,5 ± 0,5 321 ±105
20 tot 30 kg 18 1,5 ± 1,0 2,6 ± 1,1 397 ± 528
30 tot 40 kg 9 1,7 ± 0,4 2,4 ± 0,6 171 ± 52
40 tot 50 kg 5 1,7 ± 0,7 2,4 ± 1,0 160 ± 59
≥ 50 kg 6 1,7 ± 0,7 2,4 ± 1,1 181 ± 34

Doseringen

Indicatie: Mucopolysaccharidose type II (sydroom van Hunter)
  • Intraveneus
    • ≥ 1 jaar
      [1]
      • 0,5 mg/kg/dosis 1 x per week Infuus inlopen in 3 uur

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

OVERIGE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

DIVERSE MAAGDARMKANAAL- EN METABOLISMEPRODUCTEN

Fenylboterzuur

Ammonaps, Pheburane
A16AX03

Miglustat

Zavesca
A16AX06
A16AX

Nitisinon NTBC

Orfadin
A16AX04

Sapropterine

Kuvan
A16AX07

Teduglutide

Revestive
A16AX08
A16AX07

Zinkacetaat

Wilzin
A16AX05
ENZYMEN

Agalsidase alfa

Replagal
A16AB03

Agalsidase beta

Fabrazyme
A16AB04

Alglucosidase

Myozyme
A16AB07

Galsulfase

Naglazyme
A16AB08

Laronidase

Aldurazyme
A16AB05
A16AB10
AMINOZUREN EN AFGELEIDE VERBINDINGEN

Betaine

Cystadane
A16AA06

Carglumaatzuur

Carbaglu, Ucedane
A16AA05

Levocarnitine

Carnitene
A16AA01

Mercaptamine

Cystagon
A16AA04

Bijwerkingen bij volwassenen

Zeer vaak (> 10%): vorming van IgG-antilichamen (50%), bij 24% neutraliserende antilichamen. Infusiereacties zoals koorts, hoofdpijn, huiduitslag, jeuk, urticaria, en hypertensie, roodheid in het gezicht; zwelling op de infusieplaats. Buikpijn, misselijkheid, braken, dyspepsie, diarree. Dyspneu, piepende ademhaling, pijn op de borst.

Vaak (1-10%): duizeligheid, tremor. aritmie, tachycardie, cyanose, hypotensie. Hypoxie, bronchospasme, longembolie, hoesten, tachypneu. Gezwollen tong, oedeem in het gezicht, perifeer oedeem, erytheem, artralgie.

Verder zijn gemeld: anafylactische/anafylactoïde reacties.

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contraindicaties bij volwassenen

Ernstige of levensbedreigende overgevoeligheid bij eerdere toediening die niet onder controle kan worden gehouden.

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

Wees voorzichtig bij ernstige onderliggende longaandoeningen vanwege de kans op hypoxie. In sommige gevallen kan positieve luchtwegdruk nodig zijn. Bij acute met koorts gaande luchtwegaandoeningen uitstel van infusie overwegen. Hypoxie bij ernstige longaandoeningen en infusiegerelateerde reacties zijn te voorkomen of te verminderen door de infusie te onderbreken of de inloopsnelheid te verlagen en door de patiënt (vooraf) te behandelen met antihistaminica, antipyretica (paracetamol), een lage dosis corticosteroïden of verneveling met een β-agonist zodat de behandeling van de patiënt kon worden voortgezet. Patiënten met een volledige deletie/grote herschikking van het genotype hebben een aanzienlijke kans op het ontwikkelen van (neutraliserende) antilichamen en infusiegerelateerde bijwerkingen. Bij ernstige, mogelijk levensbedreigende, anafylactische reacties de behandeling onmiddellijk staken; bij eerdere anafylactische reacties idursulfase uiterst voorzichtig toedienen.

Interacties

Geen

Referenties

  1. Shire Human Genetic Therapies AB,, SmPC Elaprase (EU/1/06/365/001-003) 14-04-2016, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties), Geraadpleegd 19 apr 2016
  3. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas (Eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen en voorzorgen), Geraadpleegd 19 apr 2016

Wijzigingen

  • 19 april 2016 14:00: NIEUW TOEGEVOEGD