Ataluren

Stofnaam
Ataluren
Merknaam
Translarna
ATC code
M09AX03
Algemeen
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Spierdystrofie van Duchenne bij ambulante patienten:
> 2 jaar: 40 mg/kg/dag verdeeld in 10-10-20 mg/kg/dosis.

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Gran. voor orale susp. 125 mg, 250 mg, 1000 mg

Eigenschappen

Bij een nonsense-mutatie in het DNA is er een voortijdig stopcodon in de genetische mRNA-code aanwezig, waardoor de aanmaak van een volledig eiwit niet mogelijk is; de translatie stopt voordat de volledige lengte van een eiwit is bereikt. Door interactie van ataluren met het ribosoom leest het ribosoom over het nonsense-stopcodon in het mRNA molecuul heen. Deze ribosomale 'read-through' van mRNA resulteert in de productie van een eiwit van volledige lengte.

Ataluren is geregistreerd onder zogenaamde 'voorwaardelijke toelating', waarbij aanvullend bewijs over de voordelen van ataluren nog wordt afgewacht.

Kinetische gegevens

F= 55%
T1/2: 2-6 uur

Doseringen

Indicatie: Spierdystrofie van Duchenne bij ambulante patienten
  • Oraal
    • ≥ 2 jaar
      [1]
      • 40 mg/kg/dag in 3 doses verdeeld 10 -10-20 mg/kg/dosis

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Bijwerkingen bij kinderen

Het bijwerkingenprofiel bij kinderen komt overeen met het bijwerkingenprofiel bij volwassenen.

Bijwerkingen bij volwassenen

Zeer vaak (> 10%): braken.

Vaak (1-10%): hoofdpijn, hypertensie. Hoest, neusbloeding. Maagklachten, misselijkheid, buikpijn, flatulentie, obstipatie. Verminderde eetlust. Erytheem. Pijn in de ledematen, skeletspierpijn op de borst. Hematurie, enurese. Koorts. Gewichtsafname. Hypertriglyceridemie.

Verder zijn gemeld: verhoogde concentratie cholesterol, verandering in nierfunctietesten (verhoogde waarden van serumcreatinine, ureum, cystatine C).

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Waarschuwingen en voorzorgen bij volwassenen

Controleer bij alle patiënten: het serumcreatinine, ureum en cystatine C iedere 6–12 maanden of vaker indien nodig op basis van de klinische status. Controleer totaalcholesterol, LDL, HDL, en triglyceriden jaarlijks of vaker indien nodig op basis van de klinische status. Controleer bij comedicatie met corticosteroïden de bloeddruk elke 6 maanden of vaker indien nodig op basis van de klinische status. Controleer patiënten met nierinsufficiëntie zorgvuldig.

Interacties

Niet beoordeeld: in combinatie met aminoglycosiden kan nefrotoxiciteit optreden. Indien behandeling met aminoglycosiden nodig is, moet ataluren worden gestaakt. Twee dagen na staken van het aminoglycoside kan de behandeling met ataluren worden hervat.
In combinatie met corticosteroiden voor systemisch gebruik is het risico op hypertensie verhoogd; geadviseerd wordt ten minste elke 6 maanden de bloeddruk te controleren.
De blootstelling van het OAT3-substraat ciprofloxacine neemt toe met ong. 32%. Voorzichtigheid is geboden bij combinatie met ciprofloxacine en substraten van de aniontransporters OAT1, OAT3 en OATP1B3, waaronder aciclovir, oseltamivir, captopril, bumetadine, furosemide, valsartan, pravastatine en rosuvastatine.
Bij combinatie met rifampicine neemt de blootstelling af met ong. 30%.

De blootstelling van adefovir neemt toe met ong. 60%.

Referenties

  1. PTC Therapeutics International Limited, SmPC Translarna (EU/1/13/902/003) 31-08-2018, www.geneesmiddeleninformatiebank
  2. Informatorium Medicamentorum, (Interacties, verminderde nierfunctie), Geraadpleegd 14 sept 2018
  3. ZorgInstituut Nederland, Farmacotherapeutisch Kompas ( Eigenschappen, Contra-Indicaties, Bijwerkingen, Waarschuwingen en Voorzorgen), Geraadpleegd 14 sept 2018

Wijzigingen

  • 13 september 2018 13:36: NIEUW TOEGEVOEGD