Onasemnogeen abeparvovec

Stofnaam
Onasemnogeen abeparvovec
Merknaam
Zolgensma
ATC code
M09AX09

Onasemnogeen abeparvovec

Eigenschappen - PK data - Registratiestatus
Doseringen
Nierfunctiestoornissen
Soortgelijke geneesmiddelen
Bijwerkingen
Contraindicaties
Waarschuwingen en voorzorgen
Interacties
Referenties
Wijzigingen

Label dosisadvies Kinderformularium

On-label

Toon SmPC tekst

SmPC tekst

Spinale musculaire atrofie 5q:
Kinderen 2,6-21 kg: eenmalig 1,1 × 1014 vectorgenomen/kg

Beschikbare toedieningsvormen/sterktes

Infusievlst. 2x1013 vectorgenomen/ml

Eigenschappen

Niet-replicerende, gentransfervector met een capside van de adenogeassocieerde virale vector serotype 9 (AAV9) als afgiftesysteem voor het cDNA van het humane 'survival motor neuron'-gen (SMN-gen) onder controle van de cytomegalovirusversterker/kippen-β-actine-hybride promotor. Wordt geproduceerd in humane embryonale niercellen met behulp van recombinant-DNA-technologie.

Kinetische gegevens

Geen informatie.

Doseringen

5q spinale spieratrofie
  • Intraveneus
    • 2,6 tot 21 kg
      [1]
      • Eenmalig 1.1 x 1014 vectorgenomen (vg)/kg

      • Vanaf 24 uur voorafgaand aan de infusie corticosteroïden toedienen om immuunrespons af te remmen.

Nierfunctiestoornissen bij kinderen > 3 maanden

Er zijn geen gegevens bekend over doseeraanpassing bij nierfunctiestoornissen.

Bijwerkingen bij kinderen

Zeer vaak (> 10%): verhoogde leverenzymen (waaronder ALAT, ammonium, ASAT, ɣGT en leverfunctietest).

Vaak (1-10%): trombocytopenie, braken, hepatotoxiciteit (waaronder hepatische steatose en hypertransaminasemie), pyrexie, verhoogd troponine en verlaagde plaatjestelling.

Verder zijn gemeld: trombotische microangiopathie, acute leverschade en acuut leverfalen.

 

Meld bijwerkingen bij kinderen altijd bij Lareb

  • Bij kinderen worden veel geneesmiddelen off-label gebruikt. Alle ervaringen zijn belangrijk om te melden om zo meer kennis te verzamelen en te delen
  • Ook wanneer u niet zeker weet of de bijwerking echt door het geneesmiddel komt
Meld hier

Contraindicaties bij kinderen

Overgevoeligheid.

Waarschuwingen en voorzorgen bij kinderen

Na toediening ontstaat een immuunrespons op de capside van de adenogeassocieerde virale vector serotype 9 (AAV9) die kan leiden tot een stijging van de transaminasewaarden en troponine-1, en een daling van het aantal trombocyten. Om deze immuunrespons af te remmen worden corticosteroiden aanbevolen vanaf 24 uur voorafgaand aan de infusie.

Voorafgaand aan en tijdens de behandeling dient gecontroleerd te worden op AAV9-antistoffen, en dienen de transaminasewaarden, bilirubine, het volledige bloedbeeld (waaronder hemoglobine en bloedplaatjes), creatinine en troponine-I te worden gecontroleerd. Er is geen verband tussen hoge AAV9-antistoftiters en het optreden van bijwerkingen en het effect.

Bij een acute of chronische ongecontroleerde actieve infectie moet de behandeling worden uitgesteld vanwege het immunomodulerende behandelingsschema.

Voorzichtigheid is geboden bij een leverfunctiestoornis (behalve bij neonatale geelzucht door stijging van bilirubine) vanwege het ontbreken van gegevens over de veiligheid en werkzaamheid.

Interacties

Er is hier op dit moment nog geen informatie over beschikbaar.

Referenties

  1. Novartis Gene Therapies EU Limited, SmPC Zolgensma (EU/1/20/1443/001 -037) 17-08-2021, www.ema.europa.eu
  2. Informatorium Medicamentorum, (eigenschappen, bijwerkingen, contra-indicaties, waarschuwingen&voorzorgen), Geraadpleegd 08-10-2021

Wijzigingen

  • 08 oktober 2021 09:57: Nieuwe monografie o.b.v. SmPC

Therapeutic Drug Monitoring


Overdosering